基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

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中国已在基因治疗领域领先美国,下一个千亿市场正处爆发前夜

来源:基因谷 2018-02-06 09:22

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2012年,来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas9系统,并在其发表的研究论文中预示:CRISPR可作为一种高效而特异的RNA介导的基因编辑工具。2013年,张锋等人利用CRISPR进行哺乳动物细胞的基因编辑,开启了CRISPR作为可编程的基因编辑工具的新纪元。

作为CRISPR技术的领先者,美国尚未批准将其应用于人体试验,不过中国对此的监管限制却较少,也因此成为了第一个将CRISPR用于人体试验的国家。

2016年7月,四川大学华西医院肿瘤学教授卢铀团队宣布将开展“全球第一例”CRISPR–Cas9基因编辑人体临床试验,同年10月28日,首名癌症患者接受了经CRISPR技术改造的T细胞治疗5;又有报道称,早在2015年,位于安徽合肥的解放军第105医院就已经开始了CRISPR人体试验。

2017年3月,杭州市肿瘤医院院长吴式琇也开始尝试利用基因编辑技术治疗癌症患者。1月21日,美国《华尔街日报》(WallStreet Journal)发表长文,评论了中国率先开始基因编辑人体试验之举,其中对吴式琇的试验进行了报道。

据了解,吴式琇的团队抽取食管癌患者的血液标本,通过高铁将其运送到安徽柯顿生物科技有限公司实验室,运用CRISPR技术将血液里的免疫细胞中影响肿瘤杀伤作用的基因删除,再将其回输入患者体内,希望被修饰过免疫细胞能够杀死肿瘤细胞,从而达到治疗目的。

此次试验由杭州市肿瘤医院的伦理委员会(Ethics Committee)审核通过,其成员由医院任命,包括该院几名医生、一名律师和一名患者。委员会只用一下午就批准了试验,而因为我国卫计委已授权各医院伦理委员会对临床试验进行审核并评估风险,吴式琇无需再通过卫计委相关部门的审核。

相比之下,美国计划开展基因编辑人体试验的时间其实并不算晚,但审核流程却更为严格。研究人员必须首先获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,才能进行人体试验。

为获得所在医院人体试验评估委员会和FDA批准,美国首个基因编辑人体试验的主要负责人、宾夕法尼亚大学CRISPR研究团队首席科学家Carl June,在2016年首先尝试获得美国国立卫生研究院(NIH)顾问委员会的评估。委员会对其提出了一系列要求,例如将实验描述为“基因转移(gene transfer)”而非“基因治疗(gene therapy)”,确保患者知晓这只是一项试验而非治疗,进行各种测试观察CRISPR的脱靶现象等。虽然最终得到了NIH的批准,June的团队又花了一年时间与FDA讨论,向其提供信息并答疑解惑。

据悉,目前他们正在等待FDA的最终审批,预计最早于本月获批。然而这并不是结束,即使试验开始,宾大仍将面临比吴式琇更多更严格的标准。

在受试者知情同意方面,宾大研究人员必须使用由FDA和医院评估委员会审核通过的知情同意书,而吴式琇的同意书只简略提到了基因工程,也并未向患者详细说明其使用的只是试验性工具。柯顿生物科技的相关人员称,中国患者也会签署同意书,但基本上是听医生的。

对于试验过程中出现的死亡等严重不良事件,FDA发言人表示,无论死亡是否与试验相关,试验开展方都必须上报FDA,而我国卫计委则要求研究人员向医院伦理委员会报告不良事件。目前,吴式琇的试验已有例死亡病例,而他表示,患者死亡由其所患疾病所致,与试验本身无关,因此无需上报。

此外,新药I期临床试验的主要目的之一是初步评估药物的人体安全性。June称,宾大将先在一位患者身上测试CRISPR,等待一个月确保未发生不良反应后再在另两位患者身上测试。吴式琇则认为,挽救患者生命是最重要的,目前他已编辑了10余位癌症患者的基因,未来计划在更多患者身上进行测试。

目前,美国国家医学图书馆数据库已经记录了中国的9次试验,而实际数字可能不止如此。

中国正力争使国内产业走上国际舞台,基因编辑更是被列入2016年制定的国家五年计划中。June也表示,在将CRISPR等西方国家开创的医疗技术加以应用方面,中国可能超过美国,美国将来可能失去在生物医药领域的领先位置;“中美之间关于CRISPR的对垒,也许会触发20世纪50年代时美苏航天技术竞赛那样的生物竞赛,而这次将会是2.0版本。”

对此,《华尔街日报》评论道,虽然各国对于人体试验的政策可能存在差异,但中国敢为人先的尝试着实让西方科学家对这一全新工具的安全性感到担忧,他们并不认为美国应该放松对这方面的监管。芝加哥大学神学院(Universityof Chicago Divinity School)院长、生物伦理学家Laurie Zoloth接受采访时也说道,希望各国制定统一标准,共享试验结果和伦理准则。

在基因编辑这一尚未成熟的领域中,目前还较难在快速推进与保证安全性之间找到理想的平衡点。近日,斯坦福大学Matthew H. Porteus教授团队发现,在大部分人体内原本就存在针对Cas9蛋白的体液免疫和细胞免疫,CRISPR-Cas9技术在人体中应用有可能引发严重的免疫反应。

吴式琇同意CRISPR技术是一把双刃剑,但他同时说道,当别人更多关注潜在风险时,他们看到的是潜在疗效。生死一线的晚期癌症患者无法让他将时间过多用在各种测试上,“如果不尝试一下,就永远无法知道结果。”

在解放军105医院和此次杭州市肿瘤医院的试验中,相关人员均表示部分患者的病情有所缓解,但截止到目前为止,我国各项基因编辑人体试验尚未公布其结果。

中美均投重金,全球6家公司上市,下一个千亿市场正处爆发前夜

2018年1月,美国宣布将在未来6年出资1.9亿美元,支持体细胞基因编辑研究,以开发安全有效的基因编辑工具,治疗更多人类疾病。美国不惜重金发展基因编辑技术,显然对该技术十分看好。

近两年,中国在精准医疗领域政策发布也非常密集,对基因编辑等技术给予大量支持。比如将精准医疗上升为国家战略,计划在2030年投入600亿元。2017 年 4 月印发《“十三五”生物技术创新专项规划》,点明发展“新一代基因操作技术”。

具体要发展精确或定量化的新型基因操作技术,真核生物细胞的基因(组)编辑技术,在工业生产和环境保护等方面具重要应用价值的新型微生物基因重组技术,促进多种基因(组)编辑手段的融合,重视基因操作的效率和通量,提高易操作性,降低脱靶性,扩大应用范围。

据中商产业研究院最新报告,2016至2020年全球精准医疗市场规模将以每年15%的速率增长。预计 2020 年全球精准医疗市场规模将破千亿,达到 1050 亿美元,“基因剪刀”将是撬动千亿级大市场的一把钥匙。

全球发展如火如荼

贝壳社梳理了国外基因编辑相关企业(如下表),从表中能看出17家公司中有6家已经上市,且大多总部设在美国,可见美国在基因编辑技术领域仍走在前列。各家所采用的技术也几乎涵盖了三代编辑技术,但仍以CRISPR为主,另外腺病毒或腺相关病毒技术也较为普遍,其次CAR-T联合CRISPR技术的出现,表明联合治疗法将成为一种新趋势。最后,河北科技大学的韩春雨副教授声称发现一种不同于CRISPR的新核酸酶Argonaute,虽然引发全球关注,也吸引丹麦诺维信谋求合作,但该发现至今未被认可,甚至疑为学术造假。

中国成美国强劲对手

虽然美国基因编辑水平位于世界前列,但中国在该领域的技术同样世界领先,美媒甚至称“中国基因编辑技术发展令美国望尘莫及”。2018年1月23日媒体报道,杭州肿瘤医院院长兼肿瘤医生吴式琇从去年3月起,就尝试用CRISPR-Cas9技术治疗食道癌患者。

中国作为全球第一个将CRISPR用于人体试验的国家,迄今至少有86名中国患者接受了基因编辑治疗。而美国之所以丧失领先优势的主要原因是美国监管更严,需要通过种种风险评估与安全检查,在尽可能保证患者安全的前提下,才能实施基因编辑治疗。毫无疑问,中国将成为美国基因编辑技术的强劲对手。

不完全统计,中国涉及基因编辑的企业有21家,大多数以技术支持和服务外包为主,客户来源医疗机构、企业、科研院所与高校等,可见基因编辑技术本身在国内发展较为成熟,接受度较高。(生物谷Bioon.com)

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