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Genome Res:加强版CRISPR-Cas9:可更精准编辑基因!脱靶效应大大降低!

来源:本站原创 2018-02-07 17:26

2018年2月7日讯 /生物谷BIOON /——基因疗法是治疗基因突变导致的疾病的一种新型策略。一种基因疗法涉及使用基因编辑技术CRISPR-Cas9直接修复缺陷基因。尽管它具有治疗潜力,但是也会导致不想要的甚至是有害的基因错误,因而限制了它的临床应用。在一项最近发表于《Genome Research》上的新研究中,来自大阪大学的研究人员发现了一种改进版的CRISPR-Cas9系统,能够在显著降低编辑错误的情况下进行基因编辑。


图片来源:Cancer Research UK

CRISPR-Cas9系统通过将Cas9蛋白(切割DNA)和短的引导RNA(sgRNA,告诉Cas9该切割的地方)结合发挥效应。这两种分子结合在一起可以靶向基因组中的任何基因进行编辑。但是更大的挑战在于如何靶向编辑基因实现特殊的基因变化。

“Cas9切割DNA的两条链,可以把靶基因切割成两段。”该研究主要研究员Shinichiro Nakada说道。“细胞会尝试通过将两段DNA连接在一起修复这些损伤,但是结果却并不精准,常常带来意外的突变。”

细胞具有一套精准修复系统,可以使用DNA作为模板修复损伤。这个模板可以使细胞更精准地修复DNA。因此通过引入外源DNA给细胞提供不同的模板,可以精准修复缺陷基因。

“问题在于Cas9切割很难以精准的方式修复。”Nakada说道。“因此我们使用了一种改进版的Cas9,仅仅攻击一条链。我们发现当我们把靶基因和供体DNA结合后,我们能够更精准地修复靶基因。”

研究人员发现与传统技术相比,这项技术可以显著降低意外的基因突变。在一项实验中,传统技术在超过90%的情况下都会产生意外突变,而这项新技术产生意外突变的情况低于5%。值得注意的是,这项精准技术并没有牺牲基因编辑的效率。

“我们的研究是一个概念验证性研究,我们发现靶基因攻击可以在不切割DNA的情况下更精准进行基因编辑。”Nakada补充道。“精准Cas9系统可能以一种更有效、精准的方式治理一系列疾病。我们很高兴我们现在的技术能够与基因编辑技术结合在一起。”(生物谷Bioon.com)

如何规范基因编辑技术的合理应用,如何促进基因编辑技术的临床转化,是值得探讨的问题。另外也有许多科研工作者和临床医生关心基因治疗的临床进展。为此,生物谷将举办2018基因编辑与基因治疗国际研讨会,邀请国内外一线专家, 临床医生深入研讨,推动交流与合作。 

【大会日程】

2018年3月24日  

08:55-09:00 开幕致辞(TBD) 

09:00-09:40【应用CRISPR和大数据挖掘技术筛选新药(拟)】 

刘小乐 哈佛大学公共卫生学院生物统计与计算生物学系终身正教授

09:40-10:20 【利用基因编辑敲除CAR-T细胞免疫检查点 】

王皓毅 中国科学院动物研究所基因工程技术研究组组长

10:20-10:40 茶歇&展台参观 

10:40-11:20 【CRISPR-Cas9双敲系统对BRAFV600E型黑色素瘤细胞耐药性的基因相互作用研究】

谢震 清华大学特别研究员

11:20-12:00【Using stem cell and gene editing techniques to study and treat aging-associated disorders】 

刘光慧 中国科学院生物物理研究所教授

12:00-14:00 午餐&休息 

14:00-14:40 【基因编辑大规模筛选在多能干细胞肝向分化和肝脏再生研究中的应用】 

丁秋蓉 中科院上海生命科学研究院研究员

14:40-15:20 【微生物基因编辑技术及在合成生物学中的应用】 

温廷益 中国科学院微生物研究所研究员

15:20-15:40 茶歇&展台参观 

15:40-16:10【基因治疗的发展现状和我国面临的机遇和挑战】

邓洪新 四川大学华西医院

16:10-16:50 【脊髓性肌萎缩症新药Spinraza的研发与现状】 

华益民 苏州大学神经科学研究所教授

16:50-17:30 圆桌讨论:

【面对基因编辑技术的快速发展与基因治疗取得的临床突破,我们是否做好了准备?】(技术的安全性、有效性、如何监管以及医保支付) 


2018年3月25日 

09:00-09:40 【基因治疗leber遗传性视神经病变】 

李斌 华中科技大学同济医院教授、主任医师

09:40-10:20 【利用外源基因治疗重大慢性疾病 】 

赵子建 广东工业大学教授

10:20-10:40 茶歇&展台参观 

10:40-11:20 【 Synthetic designer cells for biomedical applications】

叶海峰 华东师范大学生命科学学院教授

11:20-12:00 【基因治疗的非病毒与病毒载体系统 】

蔡宇伽 上海交通大学研究员

12:00-14:00 午餐&休息  

14:00-14:40 【我国原发性免疫缺陷病诊治现状】

陈同辛 上海儿童医学中心主任医师、教授

14:40-15:20 TBD 

15:20-15:40 茶歇&展台参观 

15:40-16:10 TBD

大会联系人:何春幸

E-mail: chunxing.he@medsci.cn

Mt: 17321087523 微信号medscihuiyi01

会议官网:http://meeting.bioon.com/2018GeneEditing


参考资料:

Kazuhiro Nakajima, Yue Zhou, Akiko Tomita, Yoshihiro Hirade, Channabasavaiah B. Gurumurthy, Shinichiro Nakada. Precise and efficient nucleotide substitution near genomic nick via noncanonical homology-directed repair. Genome Research, 2017; DOI: 10.1101/gr.226027.117

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