FDA信息

食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)的简称。美国食品药品监督管理局,美国FDA是国际医疗审核权威机构,由美国国会即联邦政府授权,专门从事食品与药品管理的最高执法机关;是一个由医生、律师、微生物学家、药理学家、化学家和统计学家等专业人士组成的致力于保护、促进和提高国民健康的政府卫生管制的监控机构。

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Protalix公司pegunigalsidase alfa获美FDA快速通道指定

来源:新浪医药新闻 2018-02-01 18:15

 

1月31日,Protalix Biotherapeutics公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予药物pegunigalsidase alfa(PRX-102)快速通道指定,该药物为植物细胞表达重组、聚乙二醇化、交联的α-半乳糖苷酶-A候选物,用于治疗法布里病(Fabry disease)。

Protalix公司总裁兼首席执行官Moshe Manor表示:“迄今为止,pegunigalsidase alfa在临床试验中所产生的数据及申请快速通道指定时提交给FDA的非临床数据表明,pegunigalsidase alfa有可能解决法布里病人未满足的医疗需求,例如预防肾功能衰竭,提高生存能力和积极影响生活质量。相信快速通道指定将有助于我们针对pegunigalsidase alfa的开发计划,并可能缩短预计的批准时间,这将对法布里患者大有裨益。”

法布里病是一种严重、危及生命的疾病,对生存、日常功能具有实质性的影响,并且如果不加以治疗,疾病将从较不严重的状况进展到更严重的状况。该疾病是由α-半乳糖苷酶-A(α-Gal-A)活性缺失或降低引起的X连锁的多系统溶酶体贮积症。α-Gal-A是一种溶酶体酶,其催化寡糖、糖蛋白和糖脂水解成球形三糖神经酰胺(Gb3)。这种酶活性的缺失或降低导致糖脂,特别是Gb3在毛细血管内皮细胞、足细胞、小管细胞、肾小球内皮细胞、肾小球系膜细胞、间质细胞、心肌细胞、成纤维细胞和神经元加速积累。鞘糖脂(例如Gb3)的积聚导致慢性疼痛,皮肤损伤,心脏缺陷,特别是肾脏受累。终末期肾衰竭和心肌病常常导致法布里病人早期死亡。与普通人群相比,法布里病导致预期寿命大大缩短,女性患者平均寿命为15年,男性患者平均为20年。

Pegunigalsidase alfa目前正在全球进行三项III期临床试验研究,每项试验的入组率都在不断提高,预计完成每次单独试验的入组时间将会近期公布。

除了Protalix公司,Amicus Therapeutics也致力于法布里病。2017年12月15日,Amicus向美国FDA递交了新药migalastat用于治疗16岁及以上带有特定突变的法布里病患者的上市申请。如果一切顺利,这款新药有望于2018年获批上市。(生物谷Bioon.com)

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