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重磅!研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性!

来源:本站原创 2018-02-02 12:16

2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒(AAV9)输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体(AAVhu68)递送人体基因到恒河猴和小猪脊髓运动神经元的情况。AAV9在最近被成功用于输送治疗性基因到婴儿体内治疗脊肌萎缩症(SMA)。本研究中研究人员发现静脉注射高剂量的药物对肝脏和运动神经元产生了严重毒性,相关症状在治疗5天后就出现。研究人员在题为“Severe Toxicity in Nonhuman Primates and Piglets Following High-Dose Intravenous Administration of an AAV Vector Expressing Human SMN”的文章中报道了他们的研究结果。

《Human Gene Therapy》主编Terence R. Flotte和《Human Gene Therapy Methods》的编辑Hildegard Büning在他们的社论“Severe Toxicity in Non-Human Primates and Piglets with Systemic High-Dose Administration of AAV9-Like Vectors: Putting Patients First.”中呼吁基因治疗领域的研究人员以一种负责任的方式对这项研究结果作出回应,不要忽略,也不要过于激烈。他们指出了现有研究的重要缺陷,并建议“现在这种关键时刻唯一的指导原则就是接受这些疗法治病的病人的福利。”

“我们呼吁学界、工业界及政府部门完全公开所有实验室相关的安全数据。尽管不是所有来源的病毒载体质量和纯度都相同,但是毫无疑问像AAV9这样的病毒载体的毒性,来自不同研究、不同研究组的数据将会把真相公诸于世。现在不是保护资本权益或者学校知识产权的时候。这并非儿戏,而是我们相信如果基因治疗研究人员都将病人福利作为第一要义,这将对我们所有人都有好处。”马萨诸塞州大学医学院 Terence R. Flotte博士说道。(生物谷Bioon.com)

参考资料:

Christian Hinderer et al, Severe toxicity in nonhuman primates and piglets following high-dose intravenous administration of an AAV vector expressing human SMN, Human Gene Therapy (2018). DOI: 10.1089/hum.2018.015

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