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诺华CAR-T疗法Kymriah治疗r/r DLBCL获FDA优先审评认定

来源:新浪医药/David 2018-01-17 21:51

1月17日,诺华制药称,美国FDA已经接受公司CAR-T制品Kymriah (tisagenlecleucel)(之前称为CTL019)用于不适于接受自体干细胞移植或移植(ASCT)后复发的成人复发或难治性(r/r)弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)治疗的补充生物制品许可申请(sBLA),并授予其优先审评认定。

与此同时,欧盟EMA对Kymriah用于r/r B细胞急性淋巴细胞白血病儿童及青年患者的治疗以及用于不适宜接受ASCT的 r/r DLBCL成人患者治疗的上市申请(MAA)授予了加速评估认定。

优先审评和加速评估是授予那些可大大提高严重疾病治疗安全性和有效性的疗法,同时旨在加速标准审评时间。如果这次申请得到FDA和EMA的批准,kymriah将是第一种用于非霍奇金淋巴瘤和B细胞ALL这两种差异性肿瘤的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。



2017年8月,kymriah被FDA批准成为全球第一个CAR-T细胞疗法,用于难治性或复发至少两次的B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童和年轻成年患者的治疗。

诺华癌症全球药物开发负责人Samit Hirawat表示:“CAR-T疗法的首次被批准真正重新定义了癌症治疗前景的未来。我们只是处在这种癌症治疗新时代的开端。优先审评和加速评估的授予表明FDA和EMA已经认可了kymriah作为复发或难治性B细胞ALL和DLBCL患者治疗选择的潜力。目前我们正同这些审评机构进行合作以尽快将该细胞疗法用于更多的癌症病患。”

Kymriah是一种新型的免疫细胞疗法,同时属于一次性疗法,它使用病人自身的T细胞对抗癌症。Kymriah利用4-1BB作为嵌合抗原受体的共刺激蛋白域来增强细胞的扩增力和持久性。2012年,诺华与宾夕法尼亚大学达成了全球合作,以进一步研究、开发和商业化Kymriah在内的CAR-T细胞疗法。

这次美国及欧洲的注册申请是基于诺华公司开展的证实Kymriah安全有效性用于r/r B细胞ALL的儿童和年轻人及成人r/r DLBCL患者治疗的全球临床项目。关键临床2期试验JULIET的结果是本次Kymriah治疗 r/r DLCBL患者sBLA和MAA申请的基础,关键性2期试验ELIANA的结果是本次Kymriah用于r/r B-cell ALL患者治疗的MAA申请的基础。

JULIET是Kymriah首个在成年 r/r DLBCL患者中进行的全球注册用临床研究,同时也是评估CAR-T疗法用于DLBCL治疗规模最大的研究,入组患者来自10个国家的27个试验点,这些国家包括美国、加拿大、澳大利亚、日本和欧洲(奥地利、法国、德国、意大利、挪威和荷兰)。该研究的六个月初步分析数据已经在2017年12月的美国血液学学会年会上公布。

ELIANA是全球首个涉及儿童患者的注册用CAR-T疗法临床试验,入组患者来自全球25个中心,患者来自美国、加拿大、澳大利亚、日本和欧盟(奥地利、比利时、法国、德国、意大利、挪威和西班牙)。

诺华公司计划在2018向美国和欧盟以外地区进行Kymriah用于儿童和年轻成人r/r B-cell ALL以及r/r DLBCL成人患者治疗注册申请的提交工作。(生物谷 Bioon.com)
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