基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

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Libella或将研制出全球首款阿尔茨海默病基因药物

来源:新浪医药/范东东 2018-01-12 10:54

 

近日有消息指出,Libella基因药业将在哥伦比亚卡塔赫纳(OUS)开展相关临床研究,依托基因治疗手段企图逆转与年龄有关的疾病进展,试验的初次对象是阿尔茨海默氏病。不同于传统药物需要服用数月或数年,基因治疗可以一次性从源头上解决疾病根本问题,修复患者体内缺陷的DNA并使身体自行修复。

目前,每天有228名美国人死于阿尔茨海默病,全球还不存在任何已知的治疗方法或药物可以。基因治疗能够永久纠正疾病,并能够治疗目前被认为无法治愈的许多疾病。根据负责这项研究的科学家Andrew Andrews博士的说法,“人类端粒酶逆转录酶(hTERT)是一种在细胞衰老过程中起作用的酶,通常会在细胞中被压缩,导致端粒逐渐缩短。端粒酶基因治疗可以延缓衰老,增加寿命而不会增加癌症。”

端粒酶的主要作用是延长染色体两端端粒的长度,维持染色体(基因的载体)的稳定。端粒有个外号,叫「生命时钟」,人体DNA每次分裂复制,端粒就缩短一点,一旦端粒消耗殆尽,细胞将会立即激活凋亡机制,即细胞走向凋亡。通过诱导端粒酶,Andrews博士和Libella希望可以延长人体细胞的端粒。基因疗法治疗试验的安全性已经得到证实(超过186项临床试验中显示存在最小程度的不良反应)。

在被问及为什么公司决定在美国境外进行临床研究项目时,Libella公司总裁Jeff Mathis博士表示,“在美国,传统临床试验可能需要数年,需要花费数百万甚至数十亿美元。已经证明可行的技术已经准备就绪,我们相信我们有足够的科学家、技术人员、医生和实验室合作伙伴,相信在哥伦比亚可以更快地完成这个试验。

临床试验正在准备阶段,预计将在2018年第一季度正式开始,并将在MediHelp服务诊所进行(该诊所位于哥伦比亚卡塔赫纳美丽的旅游区)。其拥有国家最先进的设施,已经接待了包括运动员、名人和政治家在内的数以百计的国际知名人士。MediHelp的医学总监Javier Hernandez博士将负责监督这项试验。

哥伦比亚的临床研究规定对于基因治疗试验保持了友好的接纳态度,且拉美地区对于这类研究的批准时间也是最快的。试验的临床研究设计、监管、运营和后勤支持、项目管理、统计分析、研究监测服务将由佛罗里达临床研究公司LATAM Market Access Inc.提供支持。(生物谷Bioon.com)

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