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NEJM:干细胞移植疗法能够提高硬皮病患者的存活率

来源:本站原创 2018-01-05 10:33

2017年1月5日/生物谷BIOON/---最新一项临床试验结果表明,通过给硬皮病患者(一种致命性的自体免疫疾病)进行含有自体造血干细胞的移植治疗,能够显著提高其存活率以及生活质量。这一疗法包括化疗以及全身性的放射性摧毁整个骨髓,进而给患者移植自身的造血干细胞,进行免疫系统与骨髓的重建。该研究结果发表在最近一期的《New England Journal of Medicine》杂志上。


(图片摘自www.pixabay.com)

硬皮病是一种能够使得皮肤以及相连组织变硬的疾病,扩散性、系统性的硬皮病十分严重,往往具有致命的风险。患者往往需要服用抗风湿类药物以及免疫抑制药物(环磷酰胺)来抑制过激的免疫反应,但这些疗法的长期疗效均不显著。

与传统的环磷酰胺相比,这项临床试验所使用的移植疗法能够显著提高长期疗效,但短期内也会伴随产生一些风险,例如感染以及血细胞数量过低等等。

“我们需要更多有效的治疗硬皮病以及其它严重自体免疫疾病的手段”,来自NIH的Anthony S. Fauci博士说道:“这项研究的结果表明干细胞移植疗法或许可以成为治疗硬皮病的一个选择”。

“研究结果表明干细胞移植疗法治疗严重硬皮病会产生更高的短期风险,但长期来看会比环磷酰胺具有更大的优势”,该研究的作者之一,来自杜克大学的Keith M. Sullivan博士说道。“不过,具体的治疗方案需要根据个体差异进行选择,我们希望这一研究能够帮助硬皮病患者鉴定出一个有效的治疗方案”。(生物谷Bioon.com)


原始出处:KM Sullivan et al. Myeloablative autologous stem cell transplantation for severe scleroderma. New England Journal of Medicine, DOI: 10.1056/NEJMoa1703327 

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