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首个CRISPR产品将于2018年开展β-地中海贫血I/II期临床试验

来源:医药魔方数据 2017-12-10 12:23





β 地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状,多于婴儿期发病,生后3~6 个月内发病者占50%,偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早,病情愈重。严重的慢性进行性贫血,需依靠输血维持生命,3~4 周输血1 次,随年龄增长日益明显。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状,其中最严重的是心力衰竭和肝纤维化及肝功能衰竭,是导致患儿死亡的重要原因之一。本病如不治疗,多于5 岁前死亡。

12月7日,CRISPR Therapeutics宣布提交CTX001在β-地中海贫血中的临床试验申请(CTA)。 CTX001是一种研究性CRISPR基因编辑的自体造血干细胞疗法,拟开发用于患有β-地中海贫血和镰状细胞病的患者。

CRISPR公司首席执行官Samarth Kulkarni博士评论说:“公司正在开发一种新型药物,CTX001是首个进行CRISPR基因编辑疗法临床试验的产品。我们致力于将CRISPR平台的突破性科学转化为治疗,从根本上改变患有β-地中海贫血和镰状细胞病等严重疾病患者的生活质量。”

据悉,CTX001的I/II期试验旨在评估其在成人输血依赖性β-地中海贫血患者中的安全性和有效性,预计将于2018年在欧洲开始。公司还计划2018年向FDA提交CTX001治疗镰状细胞疾病的IND。

“β-地中海贫血是一种需要严重和慢性医疗干预的破坏性疾病,”CRISPR研究开发主管Tony Ho博士说。 “使用CRISPR对患者自身血细胞进行高效精确的编辑,为患有β-地中海贫血和镰状细胞病的患者提供了一次性治疗的可能性。”(生物谷Bioon.com)
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