临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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白血病疗法公布长期随访生存率数据

来源:药明康德 2017-12-06 12:50

 

生物制药公司BioLineRx公司近日宣布其在研新药BL-8040 用于治疗复发性或难治性(r/r)急性骨髓性白血病(AML)的2期临床试验长期随访的积极总体生存率数据。结果表明,与高剂量Ara-C(HiDAC)单药治疗的历史数据相比,BL-8040与HiDAC组合治疗显着改善了患者的总体存活率。

急性骨髓性白血病(AML)是一种起始于骨髓的急性疾病,患者的骨髓和血液中出现大量的成髓细胞。如果不治疗,这种白血病可以迅速发展,并可能在几个月内致命。AML起源于骨髓,但在大多数情况下,它很快进入血液。有时会扩散到身体的其他部位,包括淋巴结,肝脏,脾脏,中枢神经系统(脑和脊髓)和睾丸等。

BL-8040是一种环形短肽,它是G蛋白偶联受体CXCR4的高亲和力拮抗剂。CXCR4是一种直接参与肿瘤进展、血管生成、细胞迁移和存活的趋化因子受体。CXCR4在超过70%的人类癌症中过度表达,其表达常常与疾病严重程度相关。在许多临床和临床前研究中,BL-8040显示出来自骨髓的癌细胞和免疫细胞的强大动员,从而使癌细胞对基于化学和生物的抗癌疗法敏感,以及通过诱导细胞死亡(凋亡)和调动免疫细胞来直接抗癌作用。此外,BL-8040还展示了强大的干细胞动员特性,可以动员多种细胞,包括集落形成细胞、T、B和NK细胞等。

2a期研究评估了BL-8040作为单一药剂和与HiDAC联合用于治疗r/rAML的功效。参与研究的大多数患者曾接受过大量其它治疗,包括同种异体干细胞移植后复发的患者以及继发性AML患者——这两个群体代表难以治疗及预后差的患者群。研究入组42名患者,全部研究的顶线结果曾在2016年3月公布。与HiDAC单药治疗的历史数据(总体缓解率20%)相比,接受1毫克/千克及以上剂量BL-8040的患者(39人)的总体缓解率提高到38%。

此次报导的阶段2a研究的长期生存结果来自于此前研究的扩展阶段,包括对42名入组患者中的16名患者的长期跟踪结果。参与者用BL-8040作为单一疗法治疗两天,然后将BL-8040和HiDAC联合治疗5天。平均随访时间为338天(29-853天)。结果显示,BL-8040联合HiDAC治疗在患者中安全、耐受性良好,缓解率为38%(6/16)。相较于仅接受HiDAC单独治疗的患者的历史数据的总生存期6.1个月,接受联合治疗的患者的中位总生存期为11.1个月(分布区间1-28个月),基于此数据计算的一年生存率为37.5%,两年生存率为28.5%。此外,对治疗响应的患者亚组显示出延长的总体生存时间,测算一年和两年的生存率为60%。因为这些患者中只有两位复发,所以该组中位总生存期中位数暂时无法计算。

BioLineRx公司首席执行官Philip Serlin先生评论说:“我们对这项研究的长期随访结果感到非常高兴,这项研究继续证明了BL-8040的强大的抗白血病活性,并显示出与HiDAC历史数据相比,不仅提高了缓解率,而且提高了总体生存时间,我们将继续关注本研究中患者的长期总体生存情况。同时我们也在继续其他两个重要的AML研究,包括维持治疗AML的2a期研究(与Genentech合作的一部分)以及我们在巩固AML的2b期研究。我们在r/rAML研究中看到的积极的生存率和缓解率结果,以及我们在此疾病领域其它研究中预期的未来数据,将有可能使BL-8040成为AML领域的关键药物。“ (生物谷Bioon.com)

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