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我国细胞治疗新技术有望进入全球第一梯队

来源:经济日报 2017-11-29 12:12

 

数据显示,全球有数百个CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)临床试验项目正在开展,截至今年7月底,中国有123项研究,仅次于美国的136项。

“中国有望步入全球CAR-T领域第一梯队。随着国家监管政策逐渐明朗,产学研携手合作,CAR-T在国内实现零的突破也是指日可待。” 上海细胞治疗工程技术研究中心主任钱其军教授说。

近日,上海细胞治疗工程技术研究中心申报的“基于修饰型抗体及免疫细胞的精准医学治疗的标准研究”,获得国家卫计委“精准医学研究国家重点项目”的正式立项。

“国外大公司主要集中研发针对CD19阳性白血病和淋巴瘤的CAR‐T,我们更专注于实体肿瘤细胞疗法的创新,在黑色素瘤、鼻咽癌、横纹肌肉瘤及喉癌等几个癌种的临床研究中取得了显着突破。“钱其军教授说,白泽T技术结合了现有CAR-T技术和PD-1等免疫检查点抗体的优势,“双剑合并”攻克癌症,随着技术不断突破和成熟,未来10万人民币左右即可达到预期治疗效果,将惠及更多患者。

突破性技术创新

三年前医学界广泛关注PD-1一样,CAR-T在2017年成为焦点。

据了解,CAR-T疗法与传统药物不同,是一种“活细胞”药物,FDA在批准诺华Kymriah (CTL019)上市时已经将其定义为“以细胞工程为基础的基因治疗产品”,生产过程包括:从病人外周血中分离T细胞,通过基因工程技术使T细胞表达靶向癌细胞的“眼睛”——嵌合性抗原受体,再回输到患者体内特异性地识别并杀伤携带靶点的肿瘤细胞。

钱其军告诉记者, CAR-T的优势是对复发难治肿瘤有了新突破,首个CAR-T疗法Kymriah获FDA批准上市,是肿瘤治疗史的一个“里程碑式”的事件,打开免疫疗法的最新篇章—“真正的活性药物”。

有分析称,CAR-T疗法未来的市场空间预计在1000亿美元。国际上走在前列的公司包括诺华、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外,包括辉瑞、施维雅、新基等巨头也积极介入这一领域。

今年8月28日,吉利德与Kite Pharma制药联合宣布,吉利德将以每股180美元的现金价格收购Kite Pharma,该项交易金额约为119亿美元。消息宣布后不久,Kite Pharma开发的CAR-T疗法Yescarta(KTE-C19)也获得FDA批准上市,用于治疗在接受至少2种其它治疗方案后无响应或复发的特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。Gilead大手笔收购,此举让业内对此次传统药企与新兴技术的结合看到了希望。

FDA连续批准两款CAR-T疗法上市,对于中国这一领域的公司来说也是重大利好,一些公司也已经跑在前面,但带来更大信心的同时,未来的竞争也将会更加激烈。

不可否认,细胞治疗药物创制投入巨大、风险高,研发者与监管者均缺乏经验。

钱其军说,CAR-T是为数不多的中国不落后于西方国家的药品研发领域,甚至在某些方向上还可能会取得领先,但在加入实体瘤治疗手段之前,还有许多障碍。

“白泽计划”的创新

“癌症患者最大的敌人是时间。”钱其军说,诺华的CAR-T 产品从临床试验到上市只花了 3 年多的时间,这对于传统药物而言,审批速度简直不可想象,这充分展示了 FDA 对 CAR-T 疗法审批的重视和创新。

目前国内最大的问题在于 CAR-T 疗法申报方面的准备工作远远落后于国外,一方面是监管层的相关政策缺乏连续性和明确性,另一方面是国内临床试验数据的合规性,这两方面将阻碍 CAR-T 疗法产业化的进度。

钱其军预测,在国家鼓励创新、简政放权的助力下,10月23日CFDA在公开征求《药品注册管理办法(修订稿)》意见稿中提到,将细胞治疗作为药品申报,将加快 CAR-T国内上市的步伐,实现生产流程标准化和规范化、开发安全有效的产品、具备专利先发优势以及合理定价策略、符合国家审批监管政策的企业必将脱颖而出。

早在去年,钱其军就提出了“白泽计划”:希望在未来10年内,60%老百姓用得起这种治疗方法。

如今,这个目标实现的路径更加清晰。2017年7月,上海吴孟超联合诺贝尔奖获得者医学科技创新中心正式落地,并建立了抗体筛选平台。钱其军说,这个中心拥有吴孟超院士和诺贝尔奖获得者的创新及影响力,凝聚了一批精准医疗领域的国际顶尖专家、学者及产业精英,主要研发方向为精准医疗创新技术的研发转化,包括为寻找肿瘤治疗的全新靶点,全新的免疫检查点抗体研发,创新的检验技术研发以及精准医疗的创新技术四大方向,通过打造一流的公共研发平台,助力实施“白泽计划”。

从技术上看,肿瘤治疗的根本就是不断寻找正常细胞与病变细胞的差异,并通过这些差异寻找合适的治疗方法。但正常细胞拥有着同样共同点,而肿瘤细胞的不同点却千变万化,如何寻找不同点就是在精准医学中由始至终需解决的问题。

2017年10月,上海细胞治疗集团与国家超级计算机(无锡)中心签订合作协议,从将从生物信息及大数据科学交叉应用,建立“虚拟数据人”概念,大力推动我国精准医疗的发展与应用。

钱其军说,国之重器“神威·太湖之光“的加入,填补了“白泽计划”中数据运算的短板,使得实现路径有了更加清晰的展现。同时,“虚拟数据人”的概念,又将人的健康提升到了一个新的维度,可以说是重新定义生命长度。

通过借势、借脑和借力,“白泽计划”构建了创新平台和研发优势。钱其军说:“我们将不断寻求技术突破,生产高品质CAR-T产品,同时将价格降到国内患者能够承受。”

据报道,诺华的CAR-T疗法Kymriah,一次治疗的定价为47.5万美元。Kite Pharma公司开发的CAR-T免疫疗法Yescarta,费用为37.3万美元。PD-1药物一年的使用费用也将近15万美元,中国大多数的患者家庭可能承受不起这样的费用。

“合理的价格应该是10万元左右,价格过高就无法大规模推广,无法惠及更多患者。” 钱其军说。(生物谷Bioon.com)

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