基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

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基因疗法有望攻克冰毒成瘾

来源:新浪医药 2017-11-24 12:22

 

冰毒(甲基苯丙胺)滥用是一个世界性的毒品问题。目前,还没有获批可用于治疗冰毒滥用的药物。长期以来,基因疗法一直被认为是治疗遗传性疾病的一种方法,近年来也被认为可以治疗癌症。但来自美国阿肯色医科大学的一个研究小组认为,可以利用同样的方法来治疗冰毒成瘾。

阿肯色医科大学药理学和毒理学副教授Eric Peterson和他的同事们已经把一种编码抗甲基苯丙胺单链抗体的基因封装至一种工程化的病毒中。当病毒注射入机体后,这种基因疗法能使机体产生抗甲基苯丙胺的抗体,阻止它们进入大脑并引发愉快的感觉。在实验小鼠上,研究人员发现,这种基因疗法能持续长达8个多月时间,并减少了小鼠大脑中的甲基苯丙胺总量,以及由其引发的刺激作用。

Eric Peterson表示,希望基于这种方法的药物在未来能被开发用于治疗冰毒成瘾的人们。如果这些人在接受基因疗法后试图吸食冰毒,就不会感觉到所期望的高度快感。

根据最近开展的一项全美药物使用及健康调查,在2015年,美国12岁以上人群中大约有89.7万人使用甲基苯丙胺,其中大多数都存在滥用失调疾病,这是由于反复使用甲基苯丙胺对个人健康、工作、学校或家庭生活造成的严重干扰。

美国成瘾医学学会秘书和巴尔的摩市行为资源研究院医务主任Yngvild Olsen表示,她对这项研究非常期待,因为现在迫切需要治疗冰毒成瘾的药物。但现在说这种疗法在人身上有多有效还为时过早。

Olsen表示,多年来,研究人员一直在尝试使用类似的治疗方法治疗其他兴奋剂成瘾,例如可卡因疫苗。但这些尝试很难从动物试验转向人体试验,而已经进入人体临床测试的少数几个药物,也没有达到在小鼠身上一样的有效性。另外,接受基因治疗的人也有可能会服用更大量的甲基苯丙胺,来试图感受到其曾经获得的高度快感。这是研究人员在未来开展临床试验时必须牢记的一点。

根据社交平台LinkedIn上的Eric Peterson个人介绍,该研究团队的总体目标是开发基于抗体的新疗法,来治疗慢性和急性冰毒滥用。为了达成这一目标,该团队正在开展2个研究项目:(1)结合抗体治疗和纳米技术,来产生一组具有适用性的抗甲基苯丙胺药物(dendribodies);(2)利用腺相关病毒(AAV)开发基因疗法,编码该研究团队发现的对甲基苯丙胺具有高亲和力的抗体片段,其设想是AAV介导的基因转移可以持久地递送基因,编码这些专门设计的单链可变区片段(scFV)抗体,这些抗体对甲基苯丙胺具有精确的特异性和高度亲和力。当注射入机体后,有望显着减少甲基苯丙胺的药理学作用。(生物谷Bioon.com)

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