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食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)的简称。美国食品药品监督管理局,美国FDA是国际医疗审核权威机构,由美国国会即联邦政府授权,专门从事食品与药品管理的最高执法机关;是一个由医生、律师、微生物学家、药理学家、化学家和统计学家等专业人士组成的致力于保护、促进和提高国民健康的政府卫生管制的监控机构。

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FDA今日批准罕见病新药Mepsevii

来源:药明康德 2017-11-17 12:29

 

美国FDA宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical的新药Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk)上市,治疗VII型粘多糖贮积症(MPS VII)。这是首款经美国FDA批准,治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法。

MPS VII是一种极为罕见的遗传病,全球影响了不到150名患者,而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常,病情随着年龄增长不断加重。此外,患者还可能出现心脏瓣膜异常、肝脏脾脏增大、以及呼吸道狭窄等问题。根据病情严重程度的不同,一些患者会在婴儿期去世,而另一些则能活到青春期,甚至是成年期。对于这些患者来说,他们急需一种有效的治疗手段来挽救生命。

MPS VII的病理给了研究人员治疗的灵感。这种疾病属于溶酶体贮积症的一种,病因是由于患者体内缺乏足够的β-葡糖苷酸酶(β-glucuronidase)。因此,患者无法代谢特定的底物,造成有毒代谢产物在细胞中堆积,引起症状。今日获批的Mepsevii是一种酶替代疗法,能行使正常的酶活功能,帮助患者进行代谢,对症下药地治疗疾病。先前,这款创新疗法曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。

Mepsevii的安全性与有效性在临床试验中得到了确认。一共有23名患者参与了这项研究,年龄跨度为5个月到25岁。这些患者每2周接受每公斤体重4mg的Mepsevii治疗,持续164周。研究发现,在24周的治疗后,治疗组的6分钟行走测试结果比对照组多出18米。在最多达120周的后续跟进中,研究人员发现3名患者的病情得到了持续改善,剩下能参与行走测试的患者的病情也都稳定了下来。此外,两名患者的肺功能得到了改善。总体来看,如果没有治疗,就无法预期患者能出现这些改善。安全性上,Mepsevii也没有带来严重的问题。最常见的副作用是输注部位的反应、腹泻、皮症、以及过敏。基于这些良好的结果,美国FDA也于今日批准该疗法上市。

“本次批准强调了FDA为罕见病患者提供疗法的承诺,”美国FDA药物评估和研究中心(CDER)药物评估III办公室的负责人Julie Beitz博士说道:“在今日的批准前,患有这种罕见遗传病的患者无药可用。”

我们祝贺这款罕见病新药能顺利问世,也期待更多新药能得到批准,造福广大的罕见病患者群体。(生物谷Bioon.com)

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