临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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Shire长效A型血友病疗法Adynovi获欧盟CHMP支持批准,用于青少年及成人患者

来源:本站原创 2017-11-15 15:42

 

2017年11月15日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司研发的一款血友病疗法在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐批准Adynovi(抗血友病因子[重组],聚乙二醇化),用于12岁及以上青少年及成人A型血有病患者的按需治疗(on-demand use)及预防性治疗(prophylactic use)。欧盟委员会(EC)在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的建议,这也意味着,Adynovi很有可能在未来2-3个月内获批。如果上市,Adynovi将为A型血友病患者群体提供一种一周2次的预防性治疗选择。

Adynovi最初由Baxalta研发,该公司是百特国际(Baxter International)于2015年拆分并上市的生物制药公司,继承了百特全部的血液疾病产品、肿瘤药物、免疫疾病药物。Shire于2016年初豪掷320亿美元收购Baxalta,进一步奠定了罕见病领域的领先地位。

Adynovi是基于百特已上市产品ADVATE研发的一种半衰期延长的重组凝血因子VIII(rFVIII),开发用于A型血液病的治疗。ADVATE是百特的龙头产品,上市时间超过10年,是全球处方量最多的FVIII产品。

Adynovi是ADVATE的长效版,采用了新型聚乙二醇化技术延长药物在体内的循环半衰期,该药将为A型血友病患者提供一种重要的新治疗选择。在美国,该药于2015年11月获FDA批准,以品牌名Adynovate上市销售,用于A型血有病青少年(12岁以上)和成人患者的预防性治疗(降低出血频率)、按需治疗及出血控制。

与未经修饰的抗血友病因子相比,Adynovi/Adynovate在血液中能持续更久,用药时间间隔更长,将为治疗A型血有病及减少出血频率提供更可靠的治疗选择。值得一提的是,在美国,该药也是第10个被批准上市的重组VIII因子。

Adynovi上市许可申请(MAA)的提交,是基于3个III期临床研究的数据,包括:(1)在12-65岁A型血有病群体中开展的一项前瞻性、全球性、多中心、开放标签、非随机III期研究;(2)在12岁及以下重度A型血液病儿科患者中开展的一项前瞻性、非对照、开放标签、多中心III期研究;(3)一项在15例接受外科手术治疗的重度A型血液病中评估Adynovi用于围手术期止血的疗效和安全性III期研究。这些研究数据已于2015年12月公布。

A型血有病是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病,多发于男性。该病通常是由体内VIII因子缺乏引起,可引起关节点的反复出血,从而导致关节严重受损。在欧盟,A型血友病是一种罕见性疾病。当前,该病影响全球超过15万人,其中大约75%的患者未能接受充分治疗或获取到药物治疗。(生物谷Bioon.com)

原文出处:CHMP recommends EU Marketing Authorization for Adynovi? [Antihemophilic factor (Recombinant), Pegylated] for adults and adolescents with Hemophilia A

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