临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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喜讯!默沙东抗病毒药物Prevymis获美国FDA批准,成15年来首个预防CMV感染的新药

来源:本站原创 2017-11-13 11:04

 

2017年11月13日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头默沙东(Merck & Co)抗病毒管线近日在美国监管方面迎来喜讯。美国食品和药物管理局(FDA)已批准抗病毒药物Prevymis(letermovir,MK-8228)片剂和静脉制剂,用于巨细胞病毒(CMV)血清反应阳性的异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)成人受者(R+),用于预防CMV感染。

值得一提的是,此次批准,使Prevymis成为美国市场在过去15年来批准用于CMV感染的首个新药。默沙东已计划在12月份将Prevymis推向市场。定价方面(批发商购买成本),Prevymis片剂每日价格为195美元,注射液为每日270美元。

CMV是allo-HSCT受者中一种常见且潜在严重的病毒感染。接受HSCT的CMV血清学阳性患者存在高风险的CMV再激活。任何水平的CMV感染均与HSCT患者升高的死亡率相关。Prevymis的上市,将为这一高危群体提供一种重要的治疗选择,解决该领域存在的显著未满足医疗需求。

Prevymis的获批,是基于一项关键性III期临床研究的积极数据。该研究是一项全球性、多中心、随机、安慰剂对照研究,在CMV血清反应阳性的allo-HSCT成人受者(R+)中开展,调查了letermovir预防临床意义的巨细胞病毒感染的疗效和安全性。研究中,患者在移植后以2:1的比例随机分配至接受letermovir或安慰剂治疗。letermovir每日给药一次,或作为口服片剂或静脉注射制剂,给药剂量为:同时接受环孢素A的移植受者每日给药letermovir 240毫克,而未接受环孢素A的移植受者每日给药letermovir 480毫克。给药时间最早从HSCT移植的当天开始,最晚不超过移植后28天,持续给药至移植后大约100天(14周)。主要预后指标为移植后24周内出现临床显著的CMV感染的患者比例。该研究的更多细节详见www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02137772。

研究结果显示,与安慰剂组(61%,n=103/170)相比,Prevymis治疗组(38%,n=122/325)发生临床上显著CMV感染、停止治疗或HSCT后第24周数据缺失的患者比例显著降低(治疗差异:-23.5%[95%CI:-32.5%至-14.6%,p<0.0001]),达到了研究的主要终点。在移植后第24周,Prevymis治疗组全因死亡率比安慰剂组低(12% vs 17%)。该研究中,Prevymis治疗组骨髓移植发生率与安慰剂组相当。Prevymis治疗组植入的中位时间为19天,安慰剂组为18天。

letermovir是一种抗病毒药物,属于一类新的非核苷类CMV抑制剂(3,4-二氢喹唑啉),通过靶向病毒终止酶(terminase)复合物抑制病毒的复制。此前,在美国、欧盟、日本,letermovir均被授予了用于高危群体预防CMV感染的孤儿药地位。此外,在美国,letermovir也被授予了快速通道地位。letermovir并非默沙东内部发现,而是通过旗下子公司于2012年从AiCuris GmbH公司收购获得。

CMV在人类中广泛流传,在免疫不全或免疫缺陷的情况下(如移植受者),可能导致严重危及生命的感染。CMV感染的特征是发热、白细胞减少(leukopenia,白细胞计数非常低)和血小板减少(thrombocytopenia,血小板数量非常低),同时伴有或不伴有器官功能障碍。在高危移植受者中,目前采取2种主要的策略用于预防巨细胞病毒感染:(1)用抗CMV药物进行预防性治疗(prophylaxis),(2)监测并先发治疗(pre-emptive therapy,又称抢先治疗)。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Merck Receives FDA Approval of PREVYMIS™ (letermovir) for Prevention of Cytomegalovirus (CMV) Infection and Disease in Adult Allogeneic Stem Cell Transplant Patients

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