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食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)的简称。美国食品药品监督管理局,美国FDA是国际医疗审核权威机构,由美国国会即联邦政府授权,专门从事食品与药品管理的最高执法机关;是一个由医生、律师、微生物学家、药理学家、化学家和统计学家等专业人士组成的致力于保护、促进和提高国民健康的政府卫生管制的监控机构。

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Sarepta公司GALGT2基因疗法新药临床获FDA批准

来源:健点子ihealth 2017-11-06 17:30

 

这种称为GALGT2的疗法,与现有的基因疗法不同,它针对蛋白聚糖,这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。

作为一种酶,GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上,肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。

GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达,并且高度集中在运动神经接触肌肉的一个小区域中,称为神经肌肉接头。

它是由肌萎缩蛋白锚定的蛋白质复合物中的一部分,当它移动时,有助于保持肌肉细胞的稳定性.

Sarepta公司最近于11月3日宣布, GALGT2基因疗法的新药临床试验(IND)已被FDA批准。今年年底,将在全国儿童医院开始进行DMD患者的1 / 2a期临床试验

这是在短短10个月后的最新进展。Sarepta在一月份宣布了和全国儿童医院就GLGT2基因疗法项目达成许可协议。

GALGT2疗法,和utrophin疗法类似,是一种替代基因疗法。

这种疗法的以下三点优势:

即使在肌萎缩蛋白dystrophin不存在的情况下,GALGT2的过度表达在动物模型中,也能帮助肌肉正常发挥功能。

其应用范围比较广泛。由于GALGT2针对的不是dystrophin本身,因此,GALGT2项目具有治疗大多数突变导致的DMD疾病的潜力,此外,GALGT2在其他肌营养不良中也具有潜在的应用价值。

GALGT2基因的序列比dystrophin短小。这解决了AAV基因疗法的问题,因为dystrophin比较大,因此无法用腺相关病毒(AAV)转入人体,但在GALGT2就不成问题了。

Sarepta公司进行的其他肌萎缩研究:

除了GALGT2,Serapta现在还在进行其他DMD基因疗法的研究。健点子上周报道,Serapta获得了杜克大学的CRISPR-Cas9基因疗法授权。

杜克大学生物医学工程系副教授Charles Gersbach实验室通过去除或“切除”肌萎缩蛋白基因中的外显子,来恢复肌萎缩蛋白的表达。该疗法可能治疗大多数的DMD患者。

Gersbach博士对此表示,研究还处于早期阶段,但是动物模型已经显现希望。

“虽然CRISPR技术还处在发展早期,但是代表了大部分DMD患者的希望。 切除某些外显子有可能纠正大部分DMD突变。 为了实现这一目标,我们已经在小鼠模型中证明,可以从肌萎缩蛋白基因中切除外显子,导致肌萎缩蛋白的功能性恢复和肌肉力量的提高。”

Serapta并不是唯一一家看好CRISPR/Cas9治疗潜力的公司。其他的领先者包括:

治疗无义突变

Exonics公司设计的CRISPR/Cas9进入细胞内部后,会在dystrophin基因的特定序列上面造成一个单一的切口,然后利用细胞非同源末端连接的方式修复DNA损伤。

这样的修复方式会在基因组上形成新的突变,从而缓解dystrophin外显子跳跃,无义突变或是终止子突变带来的功能缺失。利用细胞非同源末端链接的方式修复dystrophin蛋白的功能是一种非常高效的选择。该疗法也具有治疗多种DMD基因突变的潜力。

但是Exonics公司也坦言,如果突变发生在drstrophin基因的两端,该公司的CRISPR/Cas9疗法可能无法达到理想的效果。

但是人们难免会担心CRISPR/Cas9的脱靶毒性,Exonics公司表示目前还没有检测到脱靶效应。

由于完整dystrophin的基因序列过于庞大,AAV载体无法将全部序列装载,并输入患者体内。因此研究人员另辟蹊径,将具有一定功能的微型dystrophin利用AAV输入患者体内。但是我们需要清醒的认识到,微型dystrophin还是不可能完全替代dystrophin的功能。

上述的多个基因疗法实在是值得我们期待,我们也能看到,单个的基因疗法都存在自己的缺陷,如果能将其组合起来,对症用药,才能达到最好的效果。(生物谷Bioon.com)

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