基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

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Sarepta获得萎缩最新基因疗法授权

来源:健点子ihealth 2017-11-01 15:07

 

杜克大学最新授权Sarepta公司一项基因编辑技术专利,针对各种外显子跳跃。

这个专利技术采用基因剪辑技术CRISPR-Cas9,将外显子去除来恢复肌营养不良的蛋白表达。

目前,位于北卡州的杜克大学授权Sarepta公司知识产权和技术专有权。这项技术由杜克生物工程副教授,杜克生物分子和组织工程中心主任查尔斯Gersbach领导的实验室内进行。

根据协议,Sarepta和杜克实验室计划共同推进基因编辑平台的研究。 拥有更多将领导潜在疾病和患者资源的Sarepta公司将负责将这些技术推入临床开发,来治疗杜氏肌营养不良(DMD)。这个合作的财务条款未公开。

杜克Gersbach实验室的细胞培养,以及在小鼠进行的研究表明,使用CRISPR可技术以剔除外显子,从而纠正导致DMD的肌营养不良蛋白突变。

小鼠模型也表明,该技术可以改善肌肉力量。 Gersbach 教授在2015年12月的“科学”发表文章,公布了三个概念验证研究(POC)中的一个,显示出小鼠在经过CRISPR基因组编辑后,可能对DMD具有改善症状的作用,为外显子跳跃提供了潜在的替代方法。

Sarepta表示,临床研究用于治疗DMD的目标是各种外显子跳跃,包括外显子53和外显子45。

Sarepta去年获得美国食品药品管理局(FDA)的批准,上市了首个DMD治疗新药,Exondys51。

这个通用名为eteplirsen它只治疗具有外显子51跳跃的DMD患者,大约占所有DMD患者的13%。

如今,Sarepta希望能开发一种基因疗法,治疗大多数的DMD患者。DMD是一种罕见遗传基因疾病,每3600名新生男婴中就有一例发生。

这是最新的一个基因治疗DMD的尝试。今年6月,Sarepta公司与法国的非盈利机构Genethon合作,开发微营养不良基因疗法(microdystrophiny gene therapy)。(生物谷Bioon.com)

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