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诺华提交自家CAR-T疗法第二个适应症上市申请

来源:新浪医药 2017-11-01 12:16

 

10月31日,瑞士诺华制药称,公司已经向美国FDA提交了CAR-T疗法Kymriah (tisagenlecleucel)(前代号为CTL019)用于不适于接受自体干细胞移植的复发/难治弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者治疗的补充新药申请(sBLA)。

在今年4月,诺华该药物用于复发/难治DLBCL已经获得FDA突破性疗法认定,该适应症获批后将是Kymriah的第二个获得批准的适应症。2017年8月30日,比预定的PDUFA日期提前5周,FDA宣布批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市,用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病(ALL),成为全球首款上市的嵌合抗原受体T细胞疗法。Kymriah作为新型细胞免疫疗法,通过利用患者自身T细胞经过一次性治疗来对抗所患的癌症。

诺华首席医疗官及全球药物开发负责人Vas Narasimhan表示:“Kymriah的批准代表了个体化免疫治疗发展的历史突破性时刻,我们将会致力于将此药物用于更多可以从中获益的患者群体。用于DLBCL患者治疗JULIET研究的缓解率数据已经证实Kymriah有潜力成为这些患者新的治疗选择,我们非常期待与FDA合作以尽快推进Kymriah第二个适应症的批准。”

DLBCL是非霍奇金淋巴瘤(NHL)的最常见类型,在全球范围内约占所有NHL患者的40%。大约会有50%-60%的DLBCL患者在接受一线治疗后会获得并维持疾病完全缓解,但同时大约会有近三分之一的患者在一线治疗后出现疾病复发,只有25%的复发/难治性DLBCL患者是适合接受自体干细胞移植的,这也是这些患者主要依靠的二线疗法。DLBCL复发/难治患者不接受继续治疗将只有3-4个月的生存期。

宾夕法尼亚大学Perelman医学院淋巴瘤项目及转化研究负责人Stephen Schuster博士表示:“Kymriah被批准用于25岁以下青少年难治或二次复发B细胞ALL患者的治疗是细胞免疫治疗领域的转折时刻。已获得的研究数据显示,Kymriah将可能改变复发/难治性DLBCL患者的治疗模式,之前疗法出现耐药或复发的患者对于该疗法展现了持久的完全缓解,这次第二个适应症的申请是实现Kymriah用于更多致命血液肿瘤患者治疗目标的重要的一步。“

Kymriah是创新型免疫细胞疗法,也是一次性疗法。该药物使用嵌合抗原受体内的4-1BB共刺激域来增强细胞扩增和持久性。2012年,诺华和宾夕法尼亚大学开展全球合作,进一步研究、开发CAR-T细胞疗法并推进商业化,用于癌症研究性治疗的Kymriah即是其中之一。

本次上市申请是基于一项诺华发起的全球多中心临床2期研究JULIET(登记号NCT02445248)的试验数据,这也是Kymriah治疗成年复发/难治性DLBCL患者的首个国际多中心注册临床试验。研究是最大规模专门针对DLBCL患者进行的CAR-T疗法临床试验,招募的患者来自美国、欧洲、加拿大、澳大利亚及日本在内的10个国家27个试验点。JULIET研究6个月的初步试验结果将在今年12月份的美国血液协会年度会议中公布。

诺华已经计划在今年年底前向欧盟EMA提交Kymriah治疗DLBCL及ALL的注册申请,并会在2018年期间在美国和欧洲之外的地区进行上市申请工作。(生物谷Bioon.com)

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