临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 临床研究 » 神奇大麻素治疗儿科难治癫痫!Epidiolex在美进入正式审查

神奇大麻素治疗儿科难治癫痫!Epidiolex在美进入正式审查

来源:本站原创 2017-10-31 23:03

 

2017年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者,致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日,该公司宣布,已完成向美国FDA滚动提交大麻素药物Epidiolex(cannabidiol)辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)相关癫痫的新药申请(NDA)。该公司计划在不久之后向欧洲药品管理局(EMA)提交Epidiolex治疗LGS和DS的上市许可申请(MAA)。

Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚(Cannabidiol,CBD)提取物液体制剂,CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分,对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,相比现有抗癫痫药物副作用更少。在美国,FDA已授予Epidiolex治疗LGS和DS的罕见儿科疾病孤儿药地位。此外,FDA还授予了Epidiolex治疗DS的快速通道地位。在欧洲,Epidiolex也被EMA授予了治疗LGS和DS的孤儿药地位。

Epidiolex辅助治疗LGS和DS相关癫痫NDA的提交,是基于3个III期安全性和有效性研究的数据,每一个研究都达到了主要终点。这些研究中,Epidiolex的一般耐受性良好。Epidiolex NDA中包括大约1500例患者的安全数据,以及大约400例患者连续治疗1年以上的数据。除了关键的安全性和有效性数据外,NDA中还包括一个全面的临床药理学、临床前和毒理学数据集。

Lennox-Gastaut综合征(LGS),是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征,即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早,幼儿时期起病,发作形式多样,智力发育受影响,治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。

Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)又称婴儿严重肌阵挛性癫痫,是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病,具有发病年龄早,发作类型多样,发作频率高,智能损害严重,药物治疗效果差等特点。该病预后较差,几乎所有患儿都有认知损伤。(生物谷Bioon.com)

原文出处:GW Pharmaceuticals and Its U.S. Subsidiary Greenwich Biosciences Completes Rolling New Drug Application Submission to U.S. Food and Drug Administration for Epidiolex® (cannabidiol) in the treatment of Lennox-Gastaut syndrome and Dravet syndrome

版权声明:本文系生物谷原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!



相关标签

最新会议 培训班 期刊库