基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

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美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位

来源:本站原创 2017-10-26 11:21

 

2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性凝血因子VIII(FVIII)基因疗法SHP654(又名BAX888)治疗A型血友病的孤儿药地位(ODD)。

SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8(AAV8)载体,将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII(BDD-FVIII)专门递送至患者肝脏,之后在肝脏细胞中表达出FVIII并用于控制出血。该公司预计将在2017年底启动一项I/II期临床研究,评估SHP654的安全性以及用于提高因子VIII活性水平并影响血友病出血的最佳给药剂量。

在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

A型血液病是一种罕见的血液疾病,由基因突变引起,导致患者血液中凝血因子VIII活性不足,该因子是一种蛋白,在体内参与止血过程。A型血友病时最常见的血友病类型;据估计,在美国大约有1.4万A型血液病患者,而在全球范围内,A型血友病患者总数超过15万例。

Shire基因治疗高级医疗主任Paul Monahan表示,此次重要的孤儿药地位强调了该公司对罕见病患者群体的坚定承诺。就血友病患者而言,我们的目的是帮助患者实现零出血。我们知道,血友病的护理并不是一刀切的,每一个患者都是独一无二的,这就是为什么我们继续致力于通过开发创新来改变护理,提高血友病患者的个人预后。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Shire Receives Orphan Drug Designation for Gene Therapy Candidate SHP654 (BAX 888) for the Treatment of Hemophilia A

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