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口服药物代替静脉药物注射 革命性疗法或有望彻底治愈昏睡病

来源:本站原创 2017-10-26 10:37

2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,研究人员利用药丸来代替静脉药物注射和药丸组合疗法,首次成功治愈了致死性的非洲锥虫病(sleeping sickness),10月17日在比利时安特卫普举办的欧洲热带医学和国际卫生大会上,研究人员公布了最终的临床试验结果,这或许就能帮助科学家们开发新型疗法在十年内有效消除非洲锥虫病(昏睡病)。

图片来源:Neil Brandvold

研究者表示,名为非昔硝唑(fexinidazole)的口服药物能够成功治愈91%患严重昏睡病的患者,而组合性疗法能成功治愈98%的患者,同时这种口服药物疗法还能够治愈99%早期接受典型脊椎穿刺确定是否需要进行输液治疗的患者。利用药物非昔硝唑治疗相对容易一些,这就意味着,如果这种疗法被批准的话,其或许就能比当前疗法挽救更多患者的生命,目前研究人员正在进行III期临床试验,即药物进入监管机构审批前的最后环节。

昏睡病在非洲非常流行,其通常会感染居住在偏远地区极度贫困的人群,在患者寻求治疗前昏睡病常常会困扰患者多年时间,使得患者和照顾他们的家人失去工作,同时把大量积蓄都用于传统药物的治疗上,而徒步到医院并进行静脉注射来治疗疾病的花费也比较昂贵。位于安特卫普的热带医学研究所从事昏睡病研究的专家Philippe Buscher表示,并不仅仅是昏睡病患者,在患者治疗过程中,其整个家庭也会遭受沉重打击;不管他们再有钱,也会将钱全部花费在治疗昏睡病上。

研究者Buscher认为,应该在遭受昏睡病非常严重的国家中开展高质量的临床试验,比如刚果和中非共和国;而且调查人员不得不携带设备到偏远地区去对患者进行诊疗,研究人员或许会遇到非常多的问题。

更好的方法

昏睡病,通常被称为非洲锥虫病,其会通过携带寄生虫的采采蝇对人体进行叮咬来感染并且传播疾病,而罪魁祸首的寄生虫就是冈比亚锥虫(Trypanosoma brucei gambiense),这种锥虫能感染人类机体的中枢神经系统,患者通常会遭受意识错乱、日间嗜睡、失眠症及多种精神症状,包括躁狂性发作和工具性等,如果患者没有得到及时治疗就会陷入昏迷,甚至死亡,很多年以来,治疗昏睡症的唯一疗法就是以毒性砒霜为基础开发的药物,但这种药物常常会使得1/20的患者死亡。

2009年,研究人员引入了一种安全的治疗选择,即硝呋莫司-依氟鸟氨酸组合性疗法(NECT疗法),这种疗法包括了药物服用和14针的静脉内药物注射,在采用这种疗法后,研究人员50年来首次使让昏睡病每年的发生率降低到了1万例以下,据世界卫生组织数据显示,目前每年昏睡病的发病数量维持在2200左右,但在治疗过程中,患者需要输液,同时还需要接受脊椎抽液来评估疗法的效果,对于很多无菌设备、电力和医生短缺的地区仍然存在一定障碍。

开发NECT疗法的机构—日内瓦的非盈利研究组织(被忽略疾病药物研发机构,DNDi)于是开始研究开发另一种更好的疗法;2007年研究人员发现了化合物非昔硝唑,其是赛诺菲公司开发的一种药物,在与赛诺菲签订相关协议后,DNDi在相关的临床试验中使用了该药物;据估计,通过批准开发这种疗法会花费大约5000万美元。

图片来源:Neil Brandvold

这才刚刚开始

赛诺菲公司不久将会通过欧洲药品局提交药物审批的申请,欧洲药品局的审批签字将会为该疗法在刚果民主共和国的监管铺平道路,在明年年底之前这种药物将会获得绿灯,由于其是一种口服药物疗法,DNDi的医学总监Nathalie Strub Wourgraft表示,患者在家里就可以进行治疗,这将会大大节省患者治疗的时间以及家庭的花费开支。

然而,研究者Philippe Buscher认为,在家中服药治疗或许具有一定的危险性,因为对于药物非昔硝唑没有反应的人群如果没有得到医务人员的及时救治很有可能会死于昏睡病,因此患者在卫生工作者的指导下服用药物或是非常有必要的,而且研究者建议向患者提供返回医院进行治疗的动力,比如提供金钱补助或食物补助等。

这种口服非昔硝唑的疗法显然在治疗昏睡病上非常成功,但这或许仅仅是开始阶段,目前DNDi的研究人员正在进行大量研究,他们希望能够开发出新型的疗法让患者仅进行单次剂量的药物服用就能够彻底治疗昏睡病,同时他们也希望开发出比药物非昔硝唑疗效更加可靠的药物疗法。(生物谷Bioon.com)

参考资料:

【1】Sleeping sickness can now be cured with pills

Nature    doi:10.1038/nature.2017.22856

【2】Busting the billion-dollar myth: how to slash the cost of drug development

Nature    doi:10.1038/536388a

【3】Decoded fly genome offers clues about sleeping sickness

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