临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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美国FDA授予武田&Tigenix首创干细胞疗法Cx601孤儿药地位

来源:本站原创 2017-10-25 11:29

 

2017年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --比利时生物制药公司Tigenix与合作伙伴武田(Takeda)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予首创抗炎药Cx601用于治疗既往接受至少一种常规或生物疗法缓解不足的克罗恩病(CD)患者复杂性肛周瘘(CPF)的孤儿药地位(ODD)。

在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

CD是一种慢性胃肠道炎症性疾病,CPF是该病可能发生的一种并发症,可导致肛周肿痛、流脓、感染以及大便失禁,严重影响患者生活质量。目前,CD患者CPF的临床治疗选择十分有限。

FDA授予Cx601 ODD,是基于III期临床研究ADMIRE-CD II的积极数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究,旨在评估Cx601治疗CD患者CPF时相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中,患者接受Cx601或安慰剂的同时,接受标准护理(SOC)。数据显示,在治疗的第52周,与安慰剂相比,单剂量Cx601治疗组有显著更高比例的患者实现临床&放射学缓解(56.3% vs 38.6%,p=0.010)和临床缓解(59.2% vs 41.6%,p=0.013)。此外,在治疗第24周实现临床&放射学缓解的患者中,与安慰剂组相比,Cx601治疗组由更高比例的患者在治疗第52周病情无复发(75.0% vs 55.9%)。安全性方面,治疗相关不良事件发生率和类型以及因不良事件导致的治疗中断在2个组相似。

Cx601是一种用于局部注射的同种异体脂肪源性干细胞悬浮液,这是一种从人体脂肪组织中分离并在体外培养扩增的脂肪源性干细胞(ASC),由于ASC分泌的细胞因子具有调节免疫系统和抑制炎症的作用,因此Cx601被认为具有治疗CD患者CPF的潜力。目前该产品正由武田与Tigenix联合开发。根据双方于2016年7月签署的一项协议,武田拥有Cx601在美国以外市场的独家权利。(生物谷Bioon.com)

原文出处:TiGenix’s Crohn's fistulas treatment wins orphan drug status

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