临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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超级重磅!吉利德$120亿收购的产品Yescarta获美国FDA批准,成第2款上市CAR-T疗法

来源:本站原创 2017-10-19 16:20

 

2017年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德(Gilead)旗下公司凯特制药(Kite)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)Yescarta(axicabtagene ciloleucel,前称KTE-C19)用于既往接受二线或多线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者的治疗,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发纵膈大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤(HGBL),以及源于滤泡性淋巴瘤(FL)的DLBCL(即转化型FL,TFL)。该药不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。Yescarta标签中附带有一份风险评估和减灾战略(REMS)。

值得一提的是,此次批准,使Yescarta成为全球首个治疗DLBCL的CAR-T疗法,标志着DLBCL临床治疗的一个重大里程碑;同时,Yescarta也是继诺华Kymriah (tisagenlecleucel-T,CTL019)之后获批上市的第二款CAR-T疗法。Kymriah获批的适应症为复发性或难治性急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)儿童及青少年患者。

生产方面,在关键性ZUMA-1临床研究中,Yescarta的制造成功率为99%,平均制造周期为17天。价格方面,Yescarta在美国市场的标价为37.3万美元。诺华Kymriah的定价为47.5万美元。目前,Yescarta也正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查,此前,该药已被授予了优先药物(PRIME)资格,预计将在2018年上半年获批。

CAR-T疗法与常规的小分子或生物疗法不同,它是由患者自身的细胞产生。治疗时,患者血液中的T细胞被提取出,经过改造后可表达出嵌合抗原受体,从而识别并攻击表达特定抗原的肿瘤细胞及其他B细胞。Yescarta和Kymriah的原理均为将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体(CAR),CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白,包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。

Yescarta的获批,是基于关键性临床研究ZUMA-1的积极数据。该研究中,共计101例患者接受了Yescarta单次输注,其中72%的患者表现出缓解(总缓解率),51%的患者未检测到癌症残留(完全缓解率:95%CI:41-62)。中位随访7.9个月的数据显示,在已实现完全缓解的患者中,估计的缓解持续时间(DoR)尚未达到(95%CI:8.1个月—不可估[NE])。

安全性方面,该研究中有13%的患者经历了3级或更高级别的细胞因子释放综合征(CRS),31%的患者经历了神经系统毒性。最常见的(≥10%)3级或更高级别反应包括:发热性中性粒细胞减少、发烧、CRS、脑病、病原菌不明感染、低血压、低氧血症、肺部感染。严重不良反应发生于52%的患者,包括:CRS、神经毒性、延长的血细胞减少(包括中性粒细胞减少、血细胞减少、贫血)和严重感染。该研究中发生了CRS和神经毒性致死病例。

DLBCL是最常见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤(NHL),约占NHL的60%。在美国,每年大约有7500例难治性DLBCL患者有资格接受CAR-T疗法。从历史数据来看,当采用目前的标准护理治疗时,难治性DLBCL的中位总生存期(OS)仅为6个月,只有7%的患者能实现完全缓解。目前,接受二线和多线治疗的DLBCL患者预后很差,因为近半数的患者在移植后不久失去治疗反应或病情复发,因此该领域存在着远未满足的巨大医疗需求。

正是看中了CAR-T极具前景的治疗潜力,今年8月底,吉利德豪掷120亿美元将Kite收购,进军CAR-T领域。(相关阅读:吉利德发力:119亿美金并购CAR-T巨头Kite制药)(生物谷Bioon.com)

原文出处:Kite’s Yescarta™ (Axicabtagene Ciloleucel) Becomes First CAR T Therapy Approved by the FDA for the Treatment of Adult Patients With Relapsed or Refractory Large B-Cell Lymphoma After Two or More Lines of Systemic Therapy

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