临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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赛诺菲/再生元重磅抗炎药Dupixent治疗嗜酸性粒细胞性食管炎II期临床数据喜人

来源:本站原创 2017-10-17 14:17

 

2017年10月17日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲(Sanofi)与合作伙伴再生元(Regeneron)近日在美国弗罗里达州奥兰多举行的世界胃肠病学大会(WCOG)上公布了重磅抗炎药Dupixent(dupilumab)治疗活动性中度至重度嗜酸性粒细胞性食管炎(eosinophilic esophagitis)成人患者的一项II期临床研究的积极数据。数据显示,与安慰剂组相比,Dupixent治疗组在吞咽能力方面表现出显著改善。就在最近,美国FDA授予了dupilumab治疗嗜酸性粒细胞性食管炎的孤儿药地位。

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种慢性、过敏性炎症性疾病,损害食管,导致吞咽困难和食物嵌塞。在大量患者中,食物过敏是导致嗜酸性粒细胞性食管炎的主要原因。随着总体人群变应性疾病发病率的升高,嗜酸性粒细胞性食管炎的发病率也在迅速上升。目前,中度至重度嗜酸性粒细胞性食管炎的临床治疗方案仅限于饮食调整、皮质类固醇或手术。该病会严重影响患者的健康相关生活质量,包括进食行为的改变和吞咽时伴随疼痛。此外,活动性中重度患者因食物嵌塞而面临食道完全堵塞或食道损伤的风险,严重情况下往往需要紧急处理。

该项II期临床研究的主要终点是从基线至治疗第10周Straumann吞咽仪器(SDI)评分的变化,这是一种患者报告的吞咽困难评价手段,量表评分为0-9点,其中9表示更严重的疾病症状。共计47例患者被随机分为2个治疗组,2组平均基线SDI评分均为6.4。研究中,患者接受每周一次300mg剂量dupilumab或安慰剂。在第10周时,dupilumab治疗组吞咽能力有了显著改善、SDI评分降低3分(改善45%),安慰剂组SDI评分降低1.3分(改善19%),数据具有统计学显著差异(p=0.0304)。

该研究的次要终点包括评估dupilumab对内镜下和病理学方面疾病严重程度以及相关症状的影响。结果如下:
(1)嗜酸粒细胞性食管炎内镜参考评分(EoE-EREFS)的平均变化,dupilumab治疗组从基线显著降低1.9(改善48%),安慰剂组降低0.3(改善7%)。EoE-EREFS是衡量疾病严重程度(食道炎症和纤维化)的一种视觉评价工具,量表评分为0-8点,其中8表示更严重的疾病。dupilumab治疗组基线分为3.9,安慰剂组为4.3。
(2)总体峰值上皮内嗜酸性粒细胞计数从基线至治疗12周的平均变化,dupilumab治疗组从基线显著降低93%,安慰剂组增加14%,数据具有统计学显著差异(p<0.0001)。
(3)疾病症状和生活质量的综合衡量平均百分比变化,采用嗜酸性粒细胞性食管炎症状活动指数(EESAI)衡量,在治疗第10周时,dupilumab治疗组改善35%,安慰剂组改善11%,数据不具有统计学显著差异(p=0.085)。

美国西北大学费因伯格医学院医学教授Ikuo Hirano表示,在成人患者中,嗜酸性粒细胞性食管炎的临床表现包括吞咽困难和食物嵌塞,这是食管发生病理性结构改变的结果。自然史研究表明,未经治疗的疾病的持续时间与食管的这些变化发展之间存在相关性。目前,美国FDA还未批准任何药物用于嗜酸性粒细胞性食管炎的治疗。来自该项II期临床研究的数据显示,dupilumab显著改善的患者的吞咽能力以及内窥镜下的表现以及食管炎症状。这些积极数据支持了dupilumab治疗嗜酸性粒细胞性食管炎的进一步临床开发。安全性方面,该研究中未发生新的重大安全信号,dupilumab治疗组观察到了更高的注射部位反应率。

dupilumab是一种IL-4/IL-13的信号通路抑制剂,这一信号通路过度激活是造成过敏性皮炎、哮喘等疾病的主要原因。在美国和欧盟,dupilumab已获批用于中度至重度特异性皮炎的治疗;此外,dupilumab在另2个实验性治疗领域(哮喘和鼻息肉)已被证明具有显著的临床疗效。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Sanofi and Regeneron Announce Positive Phase 2 Study Results for Dupilumab in Patients With Active Moderate-to-Severe Eosinophilic Esophagitis

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