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治疗阿兹海默病 Ionis转战新靶点

来源:药明康德 2017-10-15 14:21



阿兹海默病的新药研发一直是业内的难点。近期,tau蛋白继β-淀粉样蛋白后,成为很多公司关注的新靶点。Ionis Pharmaceuticals就于今日宣布,已经启动了一项在轻度阿兹海默病患者中进行的1/2a期临床试验,旨在降低中枢神经系统中的tau蛋白。

该试验所评估的药物IONIS-MAPTRx是一种反义药物(antisense drug),可以选择性降低脑中微管相关蛋白tau(MAPT)或tau蛋白的产生。Tau蛋白的错误折叠导致脑细胞内神经原纤维缠结积累。这些缠结是一系列被称为tau蛋白病的神经退行疾病的标志性特征,包括阿兹海默病、帕金森病和某些形式的额颞叶痴呆(FTD)。

“与淀粉样斑块在阿兹海默病发病前长达20年开始在脑中积累相反,tau沉积物在空间和时间上与发生萎缩和神经认知缺陷的脑区域相关。而IONIS-MAPTRx旨在减少各脑区内所有形式的tau蛋白产生,”Ionis Pharmaceuticals研究部高级副总裁C. Frank Bennett博士说。

此此Ionis启动的1/2a期临试验是一项为期3个月的随机、安慰剂对照、剂量递增研究,评估44位轻度阿兹海默病患者使用IONIS-MAPTRx的安全性和活性。在试验中,IONIS-MAPTRx作为每月一次的鞘内注射直接施用于脑脊液,类似于SPINRAZA(nusinersen)的施用方式。

“IONIS-MAPTRx是我们与Biogen的战略合作中另一个令人兴奋的计划,”Ionis Pharmaceuticals的首席运营官B. Lynne Parshall博士说:“靶向MAPT代表着一个独特的机会来解决tau蛋白病中未被满足的需求。IONIS-MAPTRx的第一项临床试验在阿兹海默病患者中进行,但同时我们也计划在罕见群体FTD患者中开发IONIS-MAPTRx。这种策略有可能加速药物的上市之路。”(生物谷Bioon.com)
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