临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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随机对照试验(Randomised control trial)为何会成为临床研究的“金标准”?

来源:本站原创 2017-10-13 08:32

2017年10月13日讯 /生物谷BIOON/ --当与一类特定的健康问题相关的疗法(例如治疗某种疾病的新方法)刚刚诞生时,往往需要经过检验确定其师傅能够满足需求,同时还需要检测是否存在负面效应。达到这些目的的方法就是在人体进行试验,也就是我们所称的"临床试验"。

每一天都有数百名志愿者被邀请参与各种各样的新型疗法的临床试验中。临床试验总共分为四个阶段,从第I期开始(在小范围内对疗法的安全性进行评估),到第III、IV期结束(在更大规模患者群体中检验疗法的有效性)。每一期都需要患者或志愿者的参与。

一旦I、II期临床试验证明某种疗法为安全的(即其负面效应在可被接受的范围之内),那么将会与当前治疗该种疾病的常规疗法同时进行对照检测,从而比较其相对于目前常规的治疗方案的优越性(III期),从而为最终投入临床实践打基础。

比较新疗法与标准疗法的优劣性的最佳方法即"随机对照试验。以某个具体的研究为例,参与者们被随机地分配至接受新疗法或标准疗法组(通过电脑随机分配或投掷硬币的方式决定)。这一过程被称为随机化处理,这也是唯一被接受的能够保证对治疗有效性的估计不出现偏差的方法。



为什么要进行随机化处理?

为了保证新疗法与常规疗法之间的比较是公平的,患者们接受不同治疗时需要保证具有相似的特征。想象一下,如果接受常规疗法的患者群体均为小孩子,而接受新疗法的患者则均为成年人,那么试验结果就不能说明治疗方法对患者的影响是由于疗法本身还是患者的生理差异导致的。

这种导致治疗效果难以解读的现象叫做"混淆效应",随机化处理则能够避免这一效应的发生。在随机试验中,患者会被随机分配,因此每一名患者都有相同的几率接受新疗法或标准疗法的治疗。随机化处理能够保证参与不同治疗试验的患者大致具有相同的生理学特征,因此不同组之间的数据存在可比性。如果此时发现两组的治疗效果存在差异,那么就可以认为是由于疗法的本身差异所造成的。

因此,随机化处理是直接比较不同疗法治疗效果的关键步骤。此外,随机化的处理过程以及结果对于患者以及医生都应该是保密的,从而不会影响患者参与试验的心态。



"对照"组设置的目的

对照组是检验一种新疗法有效性的参考。因此,这一组的患者所接受的往往是最标准的治疗方法。如果没有标准疗法存在,那么对照组患者则不会接受任何治疗或仅仅接受安慰剂"治疗"。

对照组的设立是为了理解患者在除疗法本身之外在治疗过程中接受的任何处理是否会对结果产生影响。



"双盲检测"

对于随机对照试验来说,接受治疗的患者以及负责治疗的医护人员都不应当知道任何具体的治疗信息,这就是所谓的"双盲检测"

如果患者知道他所接受的是一项新疗法,那么将会对治疗结果产生期待,这会在某种程度上导致其自我感觉"症状减轻"。这就是临床上常说的"安慰剂效应"。相似地,如果医生也知道患者接受的是新疗法,那么可能会在不知不觉中影响患者的心情,导致其产生安慰剂效应。

患者以及参与治疗的医护人员对医疗信息的无知能够保证患者的病情进程与治疗的过程脱离干系。从而避免由于患者或医生的干预导致治疗结果难以比较。

在某种程度上,如果医护人员或患者无法做到完全被屏蔽,例如在治疗关节损伤疾病临床试验中比较石膏绷带以及可拆卸的夹板对于病情恢复的效果,此时无法对患者做到隐瞒治疗的方法。这种情况下,应尽可能地对患者隐瞒病情的恢复过程。



为什么要同意参与临床试验?

就像投掷硬币一样,临床试验中患者接受两种治疗的概率均为50%。仅仅有50%的几率接受新型疗法的治疗或许对患者来说不具有吸引力。然而,我们需要注意的是临床试验仅仅是在不清楚新疗法与常规疗法孰优孰劣的情况下进行的,因此常规疗法不见得就差一些。

由于我们不清楚哪一种疗法更佳,因此没有参与者会认为自己处于不利的一方,这一现象被称为"临床均势"。即使对于使用安慰剂作为对照组的临床试验也是如此。

接受随机临床试验的优势在于患者有机会接受优于常规疗法的新疗法,而且会在治疗过程中享受到更细致的照顾。

出于健康因素的考虑,参与临床试验仅仅有机会接受到远不能商业化的治疗方案,但试验结果却有利于对患者将来的治疗提供导向。(生物谷Bioon.com)

参考资料:


2. Understanding controlled trials: Why are randomised controlled trials important?BMJ 1998; 316 doi: https://doi.org/10.1136/bmj.316.7126.201



5. Peta M Forder, Val J Gebski and Anthony C Keech. Allocation concealment and blinding: when ignorance is bliss. Med J Aust 2005; 182 (2): 87-89.



7. Richard J Lilford, Jennifer Jackson M. Equipoise and the ethics of randomization. J R Soc Med 1995;88:552-559  

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