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CATB治疗杜氏肌萎缩症(DMD)药物获临床II期阳性疗效,计划开展临床III期试验

来源:本站原创 2017-10-10 17:15


2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日,CATB(Catabasis)报道,公司治疗杜氏肌萎缩症(DMD)药物edasalonexent在临床II期试验中获得阳性结果。该项临床试验名为MoveDMD,是一项开放标签的临床II期扩展试验。

MoveDMD试验中,患者接受了24周和36周edasalonexent治疗。在所有关键的肌肉功能评估中,口服100毫克/公斤/天edasalonexent治疗组的患者肌肉功能下降率要显著好于接受治疗前的下降率。这些数据提供了有临床意义的证据,表明edasalonexent大大减缓了DMD的进展。此外,研究还观察了肌肉健康指标的变化,与肌肉功能评估结果一致,edasalonexent在肌肉酶减少程度以及小腿肌肉MRI T2改变率这两个治疗上,相较于对照组显著改善。所有接受edasalonexent治疗的患者对药物表现出良好的耐受性,在试验中未出现安全风险。

基于MoveDMD的阳性结果以及FDA的支持,CATB公司计划于明年上半年启动edasalonexent治疗DMD患者的全球临床III期试验,预计于2020年得到试验的统计学结果。

CATB的CEO Jill C. Milne博士说:“我们非常高兴看到edasalonexent在MoveDMD试验中大大减缓疾病发展的阳性结果。与对照组相比,edasalonexent治疗组改善了肌肉功能以及肌肉健康指标。我们期待开展下一步的临床III期试验,为DMD患者带来希望。” (生物谷Bioon.com)

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