罕见病和孤儿药

罕见病:是指盛行率低、少见的疾病,但世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同,世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。 孤儿药:用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

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协议达成!RARE将收购研发AAV疗法的DMTX公司

来源:本站原创 2017-10-10 14:00


2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --日前,DMTX公司(Dimension Therapeutics)和RARE公司(Ultragenyx Pharmaceutical Inc)宣布两家公司达成一份并购协议。在该协议上,RARE将以每股6.00美元的价格收购DMTX公司所有普通股未偿股份或者以约1.51亿美元的现金收购DMTX公司。

RARE公司收购DMTX公司的最终协议获得了两家公司董事会的批准。今年8月25日,DMTX公司和RGNX公司(REGENXBIO)联合发布声明终止并购。在DMTX公司和RGNX公司商讨终止并购事宜时,RARE公司代表向DMTX董事会提出一个更好的提议:RARE将替DMTX公司向RGNX公司支付终止收购费。

DMTX拥有先进的基因治疗平台,而RARE在晚期临床试验、监管和商业化过程等方面拥有优势,RARE公司收购DMTX公司将两家公司的优势整合,能够更好地为两家公司的发展提供保障。

RARE公司CEO Emil D. Kakkis说:“RARE对DMTX的收购为我们开发更多罕见病治疗病药物来说提供了一个独特的机会,促进我们未来的发展。具体地说,我们期待利用我们在商业化方面的优势以及RARE的基因治疗技术,加速罕见病新疗法的开发,为病人谋福利。”

根据RGNX合并协议以及RARE协议,DMTX终止与RGNX合并,RARE将替DMTX向RGNX支付2.85亿美元终止费。

DMTX是一个利用最先进的哺乳动物腺相关病毒(AAV)基因传递技术研发肝脏相关的罕见代谢性疾病的药物的公司。DMTX在遗传代谢疾病药物研发过程中拥有广泛的渠道,如研发OTC缺乏、GSD1a以及与拜耳在A型血友病中的合作。目前,DMTX的DTX301药物已经启动了治疗OTC缺乏的临床I/II期试验。(生物谷Bioon.com)

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