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Protein & Cell:中山大学科学家利用改进的CRISPR-Cas9校正人胚胎中的突变

来源:本站原创 2017-10-05 10:54


图片来自Protein & Cell, doi:10.1007/s13238-017-0475-6。

2017年10月5日/生物谷BIOON/---2015年4月,来自中国中山大学生命科学学院的黄军就(Junjiu Huang)副教授、松阳洲(Zhou Songyang)教授及其研究团队首次利用最新的基因组编辑技术CRISPR/Cas9对人胚胎中会导致地中海贫血的β珠蛋白基因突变成功地进行修饰。他们希望利用这种技术对这种基因突变进行校正,以便实现利用基因疗法治疗地中海贫血(Protein & Cell, doi:10.1007/s13238-015-0153-5)。这一研究成果受到国内许多科学家的赞扬,但却在西方引起激烈的争议和批评,即便他们使用的医院丢弃的不会成功孕育出婴儿的异常胚胎。

如今,黄军就副教授、松阳洲教授与中山大学附属第一医院生殖医学中心主任周灿权(Canquan Zhou)教授合作再次利用CRISPR对人胚胎进行编辑---这一次,他们对这种技术进行改进实现碱基编辑,这种基因组编辑方法要比传统的CRISPR-Cas9技术更加高效地校正点突变。他们成功地对导致β-地中海贫血的一种单核苷酸错误进行校正。相关研究结果于2017年9月23日在线发表在Protein & Cell期刊上,论文标题为“Correction of β-thalassemia mutant by base editor in human embryos”。

尽管所产生的胚胎是嵌合的,也就是说,它们含有得到校正的细胞和未得到校正的细胞,但是这种技术比之前的方法有潜力实现更高精准的编辑。

英国肯特大学遗传学家Darren Griffin(未参与这项研究)说,“这篇论文本身就代表了一项重大的技术进步。当前的这种‘碱基编辑器’技术是对之前报道的传统CRISPR技术进行改进,而能够通过化学方式改变DNA碱基本身。”

与旧有的基因编辑技术不同的是,这种碱基编辑技术在进行编辑时并不切割DNA,这一特征使得它产生更少的有害的副作用。为了在人体中测试这种方法,来自中山大学的这些研究人员利用来自一名β-地中海贫血患者的组织构建出克隆胚胎。β-地中海贫血是一种潜在地危及生命的血液疾病,它在全世界的患病率大约是10万分之一。在此之前,人们在不断地尝试着利用基于CRISPR的方法根除导致这种疾病的致病性突变。

这些研究人员随后对这些胚胎中的DNA进行了扫描,发现一种单核苷酸错误,即应当为A的碱基被替换为G,接着利用这种碱基编辑技术将这种碱基转换回去,即实现G→A。尽管他们在论文中承认在将这种技术能够人体治疗之前,还需进一步开展研究,但是黄军就副教授说,“我们是首次证实利用这种碱基编辑器系统治愈人类胚胎中的遗传疾病是可行的。”

就在这项新的研究发表几周前,来自美国和韩国的研究人员已报道利用CRISPR-Cas9成功地校正人胚胎中导致心脏病的MYBPC3基因突变,具体而言就是MYBPC3基因突发生的仅4个碱基对的小缺失(Nature, doi:10.1038/nature23305)。这一项目被誉为是第一项对有活力的人类胚胎进行编辑的研究,但是很快就遭到了其他研究人员的批评:这项研究的作者们对这些数据的解读是存在问题的(bioRxiv, doi:10.1101/181255)。(生物谷 Bioon.com)

参考资料:

Puping Liang, Chenhui Ding, Hongwei Sun et al. Correction of β-thalassemia mutant by base editor in human embryos. Protein & Cell, First Online: 23 September 2017, doi:10.1007/s13238-017-0475-6

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