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PNAS:利用“CRISPR-Cas9”技术治疗青光眼

来源:本站原创 2017-10-03 19:17

2017103/生物谷BIOON/---最近,来自爱荷华大学的研究者们利用CRISPR-CAS9基因编辑技术破坏了一个与某种类型的青光眼疾病相关的突变基因,这种类型的青光眼是永久性致盲的主要原因之一。

在这项研究中,作者以青光眼小鼠模型作为研究对象,并且利用CRISPR-CAS9技术将突变的肌纤蛋白进行了敲除。肌纤蛋白的突变是引发青少年与成年人的广角青光眼的主要因素。研究者们发现通过敲除这一蛋白能够阻止青光眼对眼部的损伤。

 


(图片来源: CC0 Public Domain)


“作为科学家,我们不仅仅希望发现一种与疾病相关的基因而且需要理解基因的具体工作机制。对这一具体的例子来说,我们希望对该基因进行更加深入的理解,从而提高疾病的治疗效果”,该研究的作者,来自爱荷华大学分子遗传学习的主任Val Sheffield博士说道:“在此之前,还没有人知道该基因的具体工作方式,仅仅知道该基因的突变能够引发青光眼”。

 

相关结果发表在最近一期的《PNAS》杂志上。

 

青光眼是最常见的视力与神经退行性疾病。40岁以上的人群中有3%-5%会受到影响。

肌纤蛋白是小梁骨架组织(负责调节眼压的结构)的组成成分,该基因的突变会导致眼部压力的升高。研究者们利用基因编辑技术破坏了突变的肌纤蛋白的功能,进而缓解了小鼠患青光眼的症状。这一发现对于治疗人类青光眼或许具有重要的意义。(生物谷 Bioon.com


资讯出处:Researchers use CRISPR engineering to prevent certain glaucoma in mice

原始出处: Ankur Jain el al., "CRISPR-Cas9–based treatment of myocilin-associated glaucoma," PNAS (2017). www.pnas.org/cgi/doi/10.1073/pnas.1706193114 

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