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直面挑战,夏尔与中国罕见病同行

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来源:生物谷 2017-09-21 15:02

聚焦“罕见病的全球挑战与中国角色”,第十二届国际罕见病与孤儿药大会(ICORD)暨第六届中国罕见病高峰论坛日前在北京举办,吸引了500多位来自世界各地罕见病领域的专家学者、政府部门、罕见病组织、患者家庭和医药企业代表出席。近年来,全球各国政府、非政府组织及企业等都相继关注到罕见病这一领域,共同推动立法完善、药物创新以及患者支持体系的构建。今年,国际罕见病与孤儿药大会第一次在中国举办,以期为中国罕见
聚焦“罕见病的全球挑战与中国角色”,第十二届国际罕见病与孤儿药大会(ICORD)暨第六届中国罕见病高峰论坛日前在北京举办,吸引了500多位来自世界各地罕见病领域的专家学者、政府部门、罕见病组织、患者家庭和医药企业代表出席。

近年来,全球各国政府、非政府组织及企业等都相继关注到罕见病这一领域,共同推动立法完善、药物创新以及患者支持体系的构建。今年,国际罕见病与孤儿药大会第一次在中国举办,以期为中国罕见病发展注入新的动力。


第十二届国际罕见病与孤儿药大会(ICORD)暨第六届中国罕见病高峰论坛

作为大会长期的重要合作伙伴,夏尔(Shire)是专注于罕见病患者服务的全球领先生物科技公司。今年,夏尔继续携手大会及各方合作伙伴,共同关注罕见病治疗的合作与发展,为患者的每一段旅程保驾护航。

罕见病,又叫孤儿病,主要指发病率极低的慢性、退行性疾病,在中国暂时没有明确的定义。目前已知的罕见病已超过7000种,其中80%是由于基因缺陷所致,具有遗传性。虽然被称为罕见病,但罕见病并不罕见。据统计,目前,全球有3.5亿罕见病患者,其中中国预计有超过1600万,每年新出生的患者超过20万。

虽然罕见病种类繁多、患者基数庞大,但可以治疗的罕见病,仅占5%左右,另外95%无药可医。由于缺乏认知和有效的治疗方案,诊断率低、治疗率低成为摆在罕见病患者面前的两座大山,大量亟待治疗的罕见病患者期待创新的医疗解决方案为他们带来生命的希望。

夏尔中国总经理丛凡在接受生物谷采访时表示:“作为全球罕见病领域的领航者,夏尔始终有着强烈的紧迫感和责任感,持续推动罕见病的研发创新”。


夏尔中国总经理丛凡

直面挑战,夏尔诠释罕见病领航者角色

罕见病是人类医学面临的最大挑战之一。罕见病药物的研发由于难度高、成本大、运输困难,所以很少有医药企业愿意投入罕见病领域研发。极度罕见疾病治疗药物的患者人均研发成本约为常见药物的25倍。

直面挑战,迎难而上,夏尔将全球战略方向聚焦到了罕见病领域。夏尔的研发中心坐落在波士顿,这里被誉为生物科学的硅谷、美国医药研发最先进的城市。夏尔在全球有近40个临床产品项目正在推进,其中超过75%的项目都针对罕见病适应症,并覆盖临床研发的各个阶段。

夏尔在去年以320亿美元收购百深(Baxalta)后实力得到进一步加强。丛凡介绍,整合后夏尔的产品领域已经扩增至八大领域,覆盖遗传疾病、血液疾病、免疫疾病、神经系统疾病、肿瘤疾病、内科疾病、胃肠道疾病、眼科疾病等。

凭借世界一流的研发体系、创新和高价值的产品线以及广泛的本地协作,夏尔已打造了全球首屈一指的罕见疾病专业平台,在多种罕见疾病及重大遗传疾病领域都拥有了行业领先的能力。

在中国,夏尔以实际行动践行“患者至上”,携手各方共同关爱中国罕见病群体。据了解,2010年,夏尔中国与医疗机构共同发起“血友病分级诊疗系统建设”项目,帮助完善中国血友病病例信息管理。

夏尔中国还联合中华慈善总会、中国初级卫生保健基金、中国儿童少年基金会等社会各方力量,建立长期合作,开展血友病患者援助项目、血友病儿童主题夏令营,帮助患者长期、系统、有效地进行疾病管理,普及标准预防治疗理念,关爱患者身心健康。

“经过不懈的努力,我们很欣慰的看到中国社会各界对疾病的认知度和重视度都有所提升,使得有越来越多的罕见病患者有机会得到确诊,从而帮助他们改善生活质量,回归正常生活,实现人生价值。”丛凡感慨道。

截至目前,全国登记注册的血友病患者数已经从2010年建立之初时仅有的2000名,到目前的1.5万名。各项目已覆盖到全国60多个城市,血友病患者援助项目累计帮助1100多人,儿童系列援助项目累计帮助500多人。血友病儿童系列援助项目荣获2015-2016年度“中国妇女儿童慈善奖”。

突破创新,夏尔推动罕见病治疗可及性

满足区域性亟待满足的患者需求,加速引进变革性产品和疗法,提升疾病治疗标准,是目前罕见病治疗必须大步迈前的一步。

随着中国医疗改革的不断深化,中国罕见病的治疗也迎来春天。2017年5月,国家食药监总局(CFDA)发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》的征求意见稿,支持罕见病治疗药物和医疗器械研发。中国罕见病患者将有望更早获得救助生命的治疗药物。

此次大会上,中国首个遗传性血管性水肿(HAE)患者组织培育计划正式启动。这意味着,中国HAE患者将有自己交流、发声的平台。罕见病患者组织的成立将大大推动患者注册登记,在帮助罕见病患者加强日常疾病管理、帮助公众普及疾病认知的同时,为中国的药物研发和临床诊断提供真实环境样本参考,帮助医护人员和研发药企尽快发现能够延缓疾病进程甚至治愈疾病的方案。


中国首个遗传性血管性水肿(HAE)患者组织培育计划

遗传性血管性水肿(HAE)是一种患病率为1/100000-1/10000的遗传性疾病,是罕见病的一种,其临床表现主要是反复发生的皮肤、呼吸道和内脏器官肿痛。但由于疾病认知度有限,HAE患者常被误诊为过敏、血管性或血液疾病而耽误治疗,甚至接受不必要的治疗。全球HAE平均确诊时间为10年,在中国,患者从发病到确诊一般需要13年左右的时间。

“在中国,夏尔经过多年探索已成功在血友病等领域开辟了多项实践,积累了宝贵的实战经验。未来,我们希望借助以往在罕见病领域的成功经验,帮助更多中国患者看到生命的希望。”丛凡如是说。

从全球来看,罕见病发展离不开国家政策的支持。目前,已有30多个国家先后立法以保障罕见病的用药研发及治疗。除美国、英国、日本、韩国等发达国家以外,俄罗斯等发展中国家也相继推出罕见病相应政策,帮助罕见病患者“有药医、医得起”。

“在‘健康中国2030’的大背景下,我们对中国罕见病未来的发展充满信心。”丛凡表示,“夏尔将携手各方,共同提升中国罕见病诊断和治疗的可及性,帮助更多罕见病患者获得创新疗法。”(生物谷 bioon.com)

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