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重磅!遗传性hATTR淀粉样变性的RNAi药物完成III期试验!

来源:本站原创 2017-09-21 14:10



2017年9月21日讯 /生物谷BIOON/ --昨日,ALNY(Alnylam Pharmaceuticals, Inc)制药公司和赛诺菲共同宣布,治疗遗传性hATTR淀粉样变性RNAi(RNA干扰)药物patisiran到达主要有效终点以及所有次要终点,圆满完成名为APOLLO的临床III期试验。

遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏中产生,是维生素A的载体。一旦TTR发生突变,人体内就会积累异常的淀粉样蛋白,对人体器官和组织(如周围神经和心脏等)造成损伤,引发难以治疗的外周感觉神经病变、自主神经病变和/或心肌病。遗传性hATTR淀粉样变性病的发病率和死亡率很高,全球约有5万名患者,这些患者的平均寿命为2.5-15年。目前,早期发病阶段进行肝脏移植以及氯苯唑酸(仅欧洲、日本以及拉丁美洲的部分城市批准该药物)治疗,而肝脏供体极为有限,因此,遗传性hATTR淀粉样变性病是一个典型的需要开发新疗法的疾病。


RNAi是生物学上的一个革新式的发现,它能够结合特定mRNA诱导其降解(阻止了mRNA翻译过程,相应蛋白无法表达),是一种全新的药物开发的方向。Patisiran是利用RNAi原理被设计出来的药物。Patisiran被设计成靶向病变TTR基因mRNA的RNAi药物,能够沉默病变TTR基因阻止病变TTR蛋白产生。通过这一疗法,可能有助于清除周围组织的TTR淀粉样蛋白沉积,并恢复阻止的正常功能。不过,这种疗法的安全性和有效性还未得到FDA等监管部门的评估。


APOLLO临床III期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球研究,旨在评估Patisiran对遗传性hATTR淀粉样变性患者治疗的有效性和安全性。这项试验中,接受Patisiran治疗患者在治疗的第18个月时达到mNIS+7(modified neuropathy impairment score,改良神经病变评分)。mNIS+7是一种通过评估感觉运动能力、神经传导、反射和自主功能评价神经损伤程度的的综合测量方法。这项研究的次要终点包括Norfolk QOL-DN生活质量评分、NIS-W运动强度评分、R-ODS残疾评分、10米步行测试、mBMI营养状况评分以及COMPASS-31自主状况评价。这项研究的探索性终点包括心功能改善程度、皮肤火箭检测淀粉样沉积以及神经纤维密度测量。在这项试验中,除了达到mNIS+7的主要终点外,接受治疗的患者也达到了预期的次要终点和探索性终点。

 

赛诺菲全球研发主管Elias Zerhouni说:“这是一个重要的里程碑,我们相信Patisiran这个RNAi疗法有能力成为一种用于治疗罕见的遗传性疾病的新型药物。APOLLO的数据表明Patisiran可以改善遗传性hATTR淀粉样变性患者的生活。期待继续与Alnylam的合作,早日让Patisiran上市,造福患者。”(生物谷Bioon.com)


原文链接:Alnylam and Sanofi Report Positive Topline Results from APOLLO Phase 3 Study of Patisiran in Hereditary ATTR (hATTR) Amyloidosis Patients with Polyneuropathy

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