干细胞&iPS

Stem cell:干细胞是一类原始且未特化的多潜能细胞,具有自我复制的能力。在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞。 IPS为诱导多能干细胞,是指通过基因转染技术将某些转录因子导入动物或人的体细胞,使体细胞直接重构称为胚胎干细胞细胞样的多潜能细胞。

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全球有望上市的三种干细胞药物简介

来源:澎湃健康/王博士 2017-09-08 12:31

 

一、美国生物制药公司Athersys异体骨髓干细胞MultiStem

美国Athersys公司的干细胞药物MultiStem,是来自于异体骨髓的MAPC(multipotent adult progenitor cells),已于2012年7月获美国FDA批准,用于治疗I型粘多糖贮积症(MPS-I),目前有望获批用于治疗急性中风。2017年3月在The Lancet Neurology报道了MAPC治疗中风的临床试验。2011至2015年在美、英33个医学中心开展的2期临床试验,129名中重度急性中风患者,在发病后24-48小时内,静脉输入异体骨髓来源干细胞(MultiStem,MAPC)或者对照组,细胞数量为4x108-12x108(大剂量)。80%患者随访一年,在细胞治疗3个月内病情没有显着改善,但是在细胞治疗一年时,可见细胞治疗组病人持续恢复、残疾程度降低、发生感染的几率也降低。结果提示该疗法安全、无明显副反应发生。在中风后36小时内给予MAPC干细胞,能通过降低炎症反应、严重感染风险、增强机体的恢复来改善中风患者的预后。2016年9月28日MAPC细胞已获FDA批准进行Ⅲ期临床试验

二、比利时TiGenix公司异体脂肪干细胞Cx601

总部位于比利时鲁汶(Leuven)的TiGenix公司,其异体脂肪来源的间充质干细胞(MSC)Cx601 ,在治疗克罗恩病复杂性肛瘘的3期临床试验中,表现出色,能维持患者症状缓解超过52周。2016年9月Lancet杂志报道了在欧洲7个国家、49所医院开展的随机、双盲临床Ⅲ期试验结果:212名复杂性肛瘘患者患者,107例在接受标准治疗的同时,局部给予一次性注射120×106个Cx601细胞,另一组105名患者接受安慰剂(盐水)治疗作为对照组。干细胞治疗后在第24周时,意向治疗分析ITT(Intertion-to-treat)、mITT(modified intention to treat)、PP(per protocol)均提示细胞治疗组有明显统计学差异。在注射细胞后第52周,Cx601组的症状缓解率亦显着高于对照组 (59.2%比41.6%)。治疗副作用在两组患者中近似(Cx601组20.4%,对照组26.5%)。Cx601细胞能通过分泌系列细胞因子抑制炎症反应和免疫调节等,治疗因克隆氏病而造成的复杂性肛瘘。目前TiGenix公司正在全球开展Cx601的随机、双盲临床Ⅲ期试验,以获得在美国FDA的上市许可。

三、美国BrainStorm公司自体骨髓来源NurOwn

肌萎缩侧索硬化症(又称运动神经元病、渐冻人症,简称ALS)[图2],截止目前美国FDA只批准了2个治疗药物:第一个药是Rilutek (Riluzole),于1995年12月12日获得批准,能使渐冻症患者生存期延长了三个月。第二个药物是Edaravone(吡唑啉酮自由基清除剂,可降低氧化应激),于2017年5月5日刚刚获美国FDA批准。

2016年3月JAMA Neurol报道了美国BrainStorm公司NurOwn 治疗ALS的疗效。NurOwn是自体骨髓来源的MSC,在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子( NTF)的MSC-NTF。Ⅰ期12例ALS患者,给予肌肉内注射(IM)或者蛛网膜内注射(IT)的方法。Ⅱ期14例ALS患者,给予肌肉注射和蛛网膜下腔注射联合的方法。对于早期ALS患者,给予自体MSC-NTF治疗一次,细胞数量是2×106个细胞/kg(IT),和48×106个细胞/kg (IM)。治疗后6个月87%应答,25%病情缓解,ALSFRS疾病进展评分得到改善[图3],FVC疾病进展评分也逐渐改善[图3],提示干细胞治疗能使患者受益,且治疗无明显副作用产生。

2016年7月18日美国BrainStorm公司宣布NurOwn在美国Ⅱ期临床试验结果(美国BrainStorm公司网站http://ir.brainstorm-cell.com/)。在美国3个医院进行随机、双盲、对照、多中心临床试验,48例ALS患者,其中36例接受MSC-NTF(联合IM+IT),12例作为对照[图4]。细胞经肌肉和椎管内注射一次,随访6个月。可见干细胞治疗明显延缓了ALS疾病的进程,患者症状得到缓解,能产生有效应答,且治疗安全、无明显副反应。2016年12月19日美国BrainStorm公司宣布开始Ⅲ期临床试验。(生物谷Bioon.com)

 

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