罕见病和孤儿药

罕见病:是指盛行率低、少见的疾病,但世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同,世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。 孤儿药:用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

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Bioverativ与Bicycle Therapeutics携手开发血液病药物

来源:本站原创 2017-09-11 12:15


2017年9月11日讯 /生物谷BIOON/ -- 近日,Bioverativ和Bicycle Therapeutics联合宣布,两家公司将携手开发用于治疗血友病和镰状细胞性贫血症的新型药物。

Bioverativ是2017年从Biogen分离出来的独立公司,致力于血友病及其他罕见血液病的药物开发。

Bicycle Therapeutics由Gregory Winter爵士和Christian Heinis教授联合创立,总部设在英国剑桥,是一家以双环肽(Bicycle)专利平台为基础,开发新型治疗药物的生物科技公司。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身,具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性;同时,由于它们分子量较小,使得其能够快速深入地穿透组织,从而实现了从组织内部靶向病灶;其肽类的性质则提供了“可调控”的药物动力学半衰期和肾脏清除途径,从而避免了其他药物形式中常见的肝脏和胃肠道毒性。

此次合作中,Bicycle Therapeutics将负责寻找先导药物等早期研发部分。而Bioverativ主要负责临床前、临床试验以及市场推广,同时为Bicycle Therapeutics提供研发经费。通过此次合作,Bicycle Therapeutics将得到1000万美元的预付款以及420万美元的早期研发费用,此外还将获得总价值4亿1000万美元的里程碑金以及10%左右的销售提成。(生物谷Bioon.com)


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