罕见病和孤儿药

罕见病:是指盛行率低、少见的疾病,但世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同,世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。 孤儿药:用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 罕见病和孤儿药 » Vertex囊性纤维化药物tezacaftor/ivacaftor在美欧正式审查

Vertex囊性纤维化药物tezacaftor/ivacaftor在美欧正式审查

来源:新浪医药/newborn 2017-08-28 20:06



囊线纤维化(CF)治疗领域的绝对领导者Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)均已受理实验性组合疗法tezacaftor/ivacaftor的上市申请文件,此次申请旨在寻求批准该组合疗法用于携带2个拷贝F508del突变或携带1个F508del突变及1个残余CFTR功能突变的12岁及以上CF患者的治疗。同时,FDA还授予了该组合新药申请(NDA)的优先审查资格,并指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2018年2月28日,其审查周期将从常规的12个月缩短至8个月。

tezacaftor/ivacaftor组合中,tezacaftor旨在解决F508del-CFTR的加工缺陷使其能达到细胞膜,而ivacaftor能在细胞膜上进一步增强该蛋白的功能。如果获批,该组合将成为Vertex公司推出的第3款治疗CF的药物,将为CF患者群体提供一种新的治疗选择。

Vertex于2012年推出全球首款CF靶向治疗药物Kalydeco(ivacaftor),适用于携带不同CFTR突变的CF患者;第二款产品Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)于2015年上市,适用于携带2个拷贝F508del突变的CF患者。

除了tezacaftor/ivacaftor之外,Vertex公司还有多个组合疗法处于中期和后期临床开发。近日,华尔街预测了在未来4年将高速发展的4支生物科技股,Vertex成功入围。得益于CF基因突变的多样性及市场竞争的缺乏性,Vertex在CF领域拥有了绝对的话语权和定价权。据华尔街共识预测,从2016年至2020年,该公司CF产品的全年销售额将从17亿美元增长到41亿美元,未来4年期间的每股收益年复合增长率将高达68%。(详情点击新浪医药文章http://med.sina.com/article_detail_103_2_32411.html)

tezacaftor/ivacaftor组合疗法上市申请文件的提交,是基于2个全球性III期临床研究(EVOLVE和EXPAND)的积极数据。EVOLVE研究为期24周,在携带2个拷贝F508del突变的CF患者中开展;数据显示,在治疗24周后,与安慰剂组相比,tezacaftor/ivacaftor治疗组肺功能指标ppFEV1相对基线实现了4.0个百分点的平均绝对改善,数据具有统计学显着差异(p<0.0001)达到了研究的主要终点。EXPAND研究也为期24周,在携带1个拷贝F508del突变及1个可导致残余CFTR功能的突变的患者中开展;数据显示,与安慰剂组和ivacaftor单药治疗组相比,tezacaftor/ivacaftor治疗组ppFEV1从基线至治疗第4周和第8周期间的平均值分别表现出6.8个和4.7个百分点的平均绝对改善,数据均具有统计学显着差异(均p<0.0001)。这2个研究中,tezacaftor/ivacaftor组合疗法的一般耐受性良好,最常见的不良事件包括感染性肺病加重和咳嗽。不良事件导致的停药方面,安慰剂组和药物治疗组发生率相似(安慰剂组为2.1%,联合治疗组为1.7%),呼吸不良事件发生率也相似(安慰剂组为15.0%,联合治疗组为11.4%)。

CF是一种罕见的、危机生命的遗传性疾病,影响全球约7.5万人,该病是由于囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致。目前,已发现的CFTR基因突变大约有2000个,其中F508del突变是导致CF的最常见病因,约占整个患病人数的45%。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠,该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,造成呼吸困难及反复感染,最终可导致死亡,CF患者死亡的平均年龄在20岁左右。(生物谷 Bioon.com)
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!



相关标签

最新会议 培训班 期刊库