临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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Achillion在研新药 2期临床中期结果良好

来源:药明康德 2017-08-13 13:40



近日,Achillion宣布阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,PNH) 新药2期临床试验的中期数据。这项2017年4月开始,为期3个月的剂量范围试验的主要临床终点是评估患者在接受ACH-4471治疗后,血管内溶血敏感生物标志物血清乳酸脱氢酶(LDH)水平的基线变化。到目前为止,这些正在进行中的试验数据表明,ACH-4471获得了有临床意义的补体抑制,并表现出良好的耐受性。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性、威胁生命的罕见病,其特点是破坏红细胞 (溶血性贫血)、血凝块 (血栓形成)、受损的骨髓功能,以及罹患白血病的风险。根据NIH的统计,PNH在人群中的比例为500万分之一。

临床前的研究表明,ACH-4471在补体替代通路中有明显的因子D (factor D) 抑制机制,从而阻断C3转化酶的产生。此外,与C5抑制剂不同的是,ACH-4471也被认为阻止了PNH细胞的C3片段沉积,通过保护PNH细胞从血管内和血管外的溶血,具有药理优势。


▲补体因子D抑制剂平台(图片来源:Achillion官网)

该治疗方案要求患者在接受治疗期间,每日服用三次100毫克或150毫克的ACH-4471,并在治疗期间可以增加剂量。每日服用三次200毫克是目前的最高剂量。在与ACH-4471进行为期三个月的治疗后, 研究人员会对安全性和临床疗效进行跟踪评估。四名PNH患者中,其中两名已经完成了为期三个月的试验,并已进入延长试验;一名患者在继续接受治疗;第四名患者出于与安全无关的原因自愿退出了第41天的试验。最新数据显示,ACH-4471改进了LDH、血红蛋白、疲劳评分和其他缓解指标 。这些中期结果支持了该公司PNH临床项目的全球计划。

“我对ACH-4471在第一群接受治疗病人中的临床表现感到非常兴奋,尤其是在病人体内,血红蛋白和自我报告的健康状况得到了改善,” 该临床试验主要研究员,病理学教授和血液学家Peter Browett博士说:“抑制因子D的独特作用机制也可以控制血管内PNH红细胞分解,以及血管外溶血,从而改善患者的治疗效果。”


▲Achillion的总裁兼首席执行官Milind S. Deshpande博士(图片来源:Achillion官网)

“我们相信,这四名患者的中期数据令人信服。试验证实了因子D抑制的作用机制,并充分支持了ACH-4471和我们其他因子D抑制剂的发展。我们期待继续研究ACH-4471对PNH的治疗,” Achillion的总裁兼首席执行官Milind S. Deshpande博士说。

2017年下半年,Achillion计划开展ACH-4471在C3肾小球病患者的2期临床试验。此外,该公司还将继续评估ACH-4471的PK/PD特性,研究缓释配方,希望能达到每天一次的给药方式。(生物谷 Bioon.com)
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