临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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Galapagos治疗肺纤维化新药2期临床出色

来源:药明康德 2017-08-10 21:53

今日,Galapagos公司宣布,其在研新药GLPG1690在2a期临床试验内取得了积极的顶线结果,有效控制了特发性肺纤维化(idiopathic pulmonary fibrosis,IPF)的病情进展。这也是继药明康德集团合作伙伴FibroGen公布的出色数据后,本周在IPF治疗领域的另一个可喜突破。



IPF被称为“不是癌症的癌症”,综合死亡率甚至比癌症都要高。根据美国国家心肺血液研究所(NHLBI)的资料,特发性肺纤维化是一种慢性不可逆严重疾病,通常会影响中年和老年人,其特征是肺功能逐渐下降。患者的肺组织会随着时间的推移变厚、僵硬或形成瘢痕组织,使肺部不能有效将氧气输送到血液中。与IPF相关的最常见的死亡原因是呼吸衰竭。其他死亡原因包括肺动脉高压,心力衰竭,肺栓塞,肺炎和肺癌。IPF目前还没有治愈的方法,许多人在诊断后只能存活3-5年。


▲GLPG1690分子结构式(图片来源:New Drug approvals)

由Galapagos带来的GLPG1690是一款小分子抑制剂,能选择性地抑制autotaxin。近年来,越来越多的证据表明autotaxin在IPF的发展中扮演了重要的角色。因此,抑制autotaxin,有望对IPF进行治疗。在临床前试验中,GLPG1690展现了治疗IPF的潜力。2015年完成的1期临床试验同样表明了这款新药的安全性、耐受性、以及较高的靶点结合能力。

在一项名为FLORA的探索、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验里,研究人员研究了每日一次口服GLPG1690的疗效。这项试验一共招募了23名患者,其中17名服用GLPG1690,6名服用安慰剂。该试验的主要目标是评估该新药在患者群体内的安全性、耐受性、药代动力学、以及药效学。该研究发现,这款新药的耐受良好。


▲Galapagos的研究人员有望带来IPF新药(图片来源:Galapagos官方网站)

有意思的是,这款新药体现出了对于IPF病情的缓解功效。在12周的治疗后,对照组患者的用力肺活量(FVC)减小了87毫升,与先前的研究结果一致。相比之下,使用GLPG1690治疗的患者用力肺活量增加了8毫升。此外,接受治疗的患者在这12周内也没有出现肺功能下降。这表明GLPG1690的治疗稳定了IPF的病情!

“Galapagos的GLPG1690试验结果非常令人兴奋,这比之前的研究都要好。这个结果带给了IPF患者希望,新的有效疗法也许就在不远方,”帝国理工学院(Imperial College)的肺病专家Toby Maher教授说:“更重要的是,仅仅12周的治疗,就让一些患者的肺功能得到了增强。我期望Galapagos与IPF患者群体尽快推进下一阶段的临床试验。”


▲Galapagos的首席科学官Piet Wigerinck博士(图片来源:Galapagos官方网站)

“GLPG1690不仅显示出成为IPF疗法的早期潜力,还标志着Galapagos公司的一个重要里程碑,” Galapagos的首席科学官Piet Wigerinck博士说道:“在12周的治疗后,用力肺活量的稳定是IPF治疗的一个重大里程碑。在同样的时间段里,目前的获批疗法会导致肺活量出现30毫升的下降。”

GLPG1690即将迈入后期临床试验。我们期待这款新药能取得更多好成绩,为IPF患者带来新的疗法。(生物谷 Bioon.com)
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