罕见病和孤儿药

罕见病:是指盛行率低、少见的疾病,但世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同,世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。 孤儿药:用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

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罕见病又一喜讯!神经营养性角膜炎新药Oxervate获欧盟批准

来源:生物谷 2017-08-14 14:52




2017年8月14日讯 /生物谷BIOON/--近日,意大利生物制药企业Dompé公司宣布旗下新药Oxervate (cenegermin)喜获欧盟批准用于中度至重度神经营养性角膜炎(neurotrophic keratitis ,NK)。NK是一种眼科罕见病,目前人群发病率约为万分之五。

早在2015年,FDA便授予Oxervate"孤儿药"资格,直至最终获得上市授权,成为世界上首个针对NK的生物技术孤儿药。Dompé首席执行官Eugenio Aringhieri 表示,Oxervate的上市,将极大改善NK患者无药可医的现状,对该疾病领域的研究及公司发展也将具有积极意义。

Oxervate获得正式授权,主要依据其II期临床试验数据结果。该试验共有204名NK患者参与,经过8周治疗后,Oxervate治疗组达到角膜完全愈合的病例数高于安慰剂组。

目前欧盟批准Oxervate的上市剂型为滴眼液,规格为20mg/mL。该公司表示,Oxervate是旗下第一款生物药,整个研发团队自研发到上市都付出了大量心血和努力。这款药物的上市步伐不会就此止步,将尽快走出欧洲让更多患者受益。

NK发病机制主要与三叉神经损伤有关,进而导致角膜敏感性丧失。一些重度患者甚至发展成角膜溃疡、溶解和角膜穿孔,最终极大影响患者视力。

Oxervate的活性成分Cenegermin,是人类神经生长因子(NGF)的重组版本,由诺贝尔奖获得者Rita Levi Montalcini发现。该蛋白主要参与神经细胞的发育和生长。(生物谷Bioon.com)

原文出处:European Commission approves Dompé's orphan drug
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