基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 基因治疗 » 蓝鸟生物公司首登欧洲

蓝鸟生物公司首登欧洲

来源:本站原创 2017-08-08 15:22


由于管理者的欢迎,蓝鸟生物公司打算先到欧洲而不是美国上市他们的基因治疗方法。

蓝鸟生物在欧洲的负责人Andrew Obenshain向《每日电讯报》透露公司已经与EMA、U.K.'s Medicine、MHRA开始协商管理文件事宜。EMA采取的流程是根据数据逐步批准新的治疗方案,实际上就是像Morgan说的“与公司密切交流,第一时间接触它们的新技术。”而且英国退欧,所以有必要与MHRA单独商讨这些计划。

两年前,致力于研发基因疾病与癌症的蓝鸟受到重创,因为当时β-地中海贫血基因治疗方案LentiGlobin失败。在最近的SEC文件中,公司结合从Northstar 和其他临床试验得到的数据表示它们的产品可以获得欧盟的支持,批准上市。

目前为止,美国没有批准任何一项基因治疗,而欧洲则已经批准了两个了——治疗脂蛋白脂酶缺乏症的UniGene's Glybera和“治疗气泡男孩综合征”的GlaxoSmithKline's Strimvelis。即使获得批准也不一定就意味着成功了,Glybera  在今年4月份就下市,因为每年需要高达120万美元的治疗费用,也就只有2012年有一名患者接受这个商业治疗。同时,GSK的Strimvelis以较低的价格一年65万美元的价格试图激励购买,但也没有消息了,而且上星期还宣布把它的罕见疾病单元卖出去。(生物谷Bioon.com)
版权声明:本文系生物谷原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!



相关标签

最新会议 培训班 期刊库