临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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心功能恢复接近正常!MyoKardia公司心脏病新药mavacamten显奇效

来源:本站原创 2017-08-10 14:03



2017年8月8日讯 /生物谷BIOON/--近日,心血管领域再次炸开锅!MyoKardia公司宣布旗下心脏病药物mavacamten对有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者心功能改善率高达80%,心功能各指标读数一度逼近正常值!受此利好消息影响,该公司股价一路狂飙,令人振奋。

梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)是一种遗传性心脏病,因心肌收缩蛋白发生基因突变导致心肌壁肥厚,影响心输出血量,严重者可引起猝死。该病的人群发生率约为1/500。

Mavacamten(又称为MYK-461),是一种抑制心肌收缩力的药物。在这一项称为PIONEER-HCM的 II期临床试验中,考察了该药物对严重症状的oHCM患者的疗效,并动态监测患者左室流出道(LVOT) 压力阶差。

结果显示,经12周治疗后,试验中10名患者的LVOT压力阶差全部减小,其中8名患者指标数值接近恢复正常值(低于oHCM检测阈值)。此外,各个患者的最大摄氧量((peak VO2)和心功能分级(NYHA scale)也得到明显改善。试验中有7名患者的心功能至少提升了1级(III级至II级),其中2名患者甚至实现了2级的提升(III级至I级)。对此,患者的症状感可从疲劳减轻至无症状感,效果非常明显。与当前的手术治疗方案相比,该药物无须联合服用β受体抑制剂,药效明显的同时患者适应性更高。

据悉,该公司计划于今年年底开展一项名为EXPLORER-HCM的临床试验,将招募200-250名有症状的梗阻性肥厚型心肌(oHCM)患者参与,主要考察mavacamten对最大耗氧量(peak VO2)的影响。MyoKardia公司表示,若mavacamten能顺利获批上市,约有7万多名oHCM患者将因此而受益。(生物谷Bioon.com)



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