基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

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Nat Commun:基因疗法治愈哺乳动物肌营养不良症

来源:科技日报 2017-08-05 10:59



英法合作团队在25日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称,他们以狗为动物试验模型开发的基因疗法,成功治好了杜氏肌营养不良症(DMD),为下一步开展人类临床试验铺平了道路,向治愈人类DMD患者迈出重要一步。

DMD患儿均为男性。在新出生的男婴中,每5000人就有一人会患上此病。这些患儿在几岁时就会表现出肌无力症状,如行走缓慢、跑步时容易跌倒、上楼和下蹲困难、走路呈典型鸭步等;一般到15岁之前,会恶化到无法自己行走,依靠轮椅生活;随后各种肌无力、呼吸及心脏问题相继出现,病人很少能活到40岁。

科学家们认为,DMD由一种与抗肌萎缩蛋白有关的基因变异引起,这些基因变异会影响抗肌萎缩蛋白的生成,进而影响肌肉的健康和功能。新研究中,法国南特大学和英国伦敦大学的科学家合作,研发出一种新型基因转移疗法,成功恢复了实验狗体内抗肌萎缩蛋白的表达。

负责抗肌萎缩蛋白生成的基因包含230万个碱基对,是“体型庞大”的人体基因之一,现有腺相关病毒载体很难将这么大的基因载入患者体内。研究小组将抗肌萎缩蛋白基因进行了“压缩”,只选取了其中关键序列的基因片段,制作出功能性缩微版抗肌萎缩蛋白,并成功利用腺相关病毒载入12只DMD狗的体内。

研究表明,向这些狗仅注射治疗一次,两年来这些狗的病情被成功抑制,不但临床症状稳定,肌肉功能还得到了很大程度的恢复。

研究人员表示,他们的基因疗法首次表现出对DMD的长效治疗潜力,基因表达和临床效果维持了两年之久,而且没发现任何毒副作用和对这些转基因制剂的免疫排斥。研究人员称,DMD是基因疗法长期以来的重点研究对象,现在只需足够资金,这项研究就能马上进入人体临床试验。(生物谷Bioon.com)
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