临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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重磅!强生/艾伯维Imbruvica获美国FDA批准,成首个治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的药物

来源:本站原创 2017-08-03 22:36

 

2017年8月3日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维(AbbVie)靶向药物Imbruvica(ibrutinib,依鲁替尼)近日在美国监管方面传来重大喜讯。美国食品和药物管理局(FDA)已批准Imbruvica用于既往接受一线或多线系统治疗失败后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)成人患者。此次批准,使Imbruvica成为首个也是唯一一个专门治疗cGVHD成人患者的药物,而cGVHD也是Imbruvica在肿瘤治疗领域之外的首个适应症。cGVHD是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病,是异基因造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。GVHD患者最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。在Imbruvica获批之前,没有治疗GVHD的药物上市。临床上,大多数患者采用糖皮质激素(glucocorticoids)治疗,这是一类类固醇药物,长期使用会导致严重的健康并发症。

Imbruvica的获批,是基于一项开放标签、多中心、单组I/II期临床研究PCYC-1129的数据。该研究在42例既往接受至少一种系统疗法(包括糖皮质激素)治疗失败的cGVHD成人患者(中位年龄56岁;范围19-74岁,52%男性,93%白种人)中开展。该研究群体中,导致移植的最常见的潜在恶性肿瘤包括急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性髓性白血病(AML)和慢性淋巴细胞白血病(CLL);确诊cGVHD后的中位时间为14个月,cGVHD治疗之前中位治疗次数为2次(范围1-3次);大多数患者(88%)在基线时受累器官至少2个,包括口腔(86%)、皮肤(81%)、胃肠道(33%)。

研究中,患者接受Imbruvica单药治疗,每日口服一次,直至病情进展或不可接受的副作用。该研究的主要终点是基于2005年美国国立卫生研究院(NIH)共识缓解标准评估的cGVHD缓解,次要终点包括持续缓解率、Lee cGVHD症状量表的变化、皮质类固醇需求随时间的变化、安全性。

中位随访14个月的数据显示,Imbruvica单药治疗在横跨cGVHD多个受累器官(例如皮肤、口腔、胃肠道和肝脏)均观察到持续的缓解作用并减轻症状的严重程度,该研究中总缓解率(ORR)达到了67%,其中21%为完全缓解(CR),45%为部分缓解(PR),缓解持续时间至少20周的患者比例为48%。在横跨所有受累器官中都观察到了相似的缓解率,多器官受累的患者中通常可观察到多个器官实现缓解。在整个研究过程中,实现缓解的患者中大部分实现了临床意义的症状改善、同时皮质类固醇剂量降低至最低可接受水平。安全性方面,最常见的不良反应(发生率≥20%)包括:疲劳、淤青、腹泻、血小板减少症、口腔炎、肌肉痉挛、恶心、出血、贫血和肺炎。1例患者发生心房颤动,10例患者因不良反应停止治疗。导致停药的最常见不良反应为疲劳和肺炎,11例患者因不良反应降低用药剂量。

Imbruvica是一种首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用。Imbruvica能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路,帮助杀死并降低癌细胞数量,延缓癌症的恶化。在临床试验中,Imbruvica单药及组合疗法针对广泛类型的血液系统恶性肿瘤展现出了强大的疗效。

在美国,FDA已授予Imbruvica四个突破性药物资格(BTD),包括治疗cGVHD。截至目前,Imbruvica已获批6个适应症,包括:cGVHD、非霍奇金淋巴瘤(NHL,包括CLL和SLL)、携带17p删除的NHL、套细胞淋巴瘤(MCL)、Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)、边缘区淋巴瘤(MZL)。值得一提的是,Imbruvica除了是首个治疗cGVHD的药物之外,也是首个治疗MZL和WM的药物。

Imbruvica最初由强生与Pharmacyclics公司共同开发。艾伯维在2015年豪掷210亿美元收购Pharmacyclics,获得了这款“钱”途无量且与自身肿瘤学管线完美互补的突破性药物在美国市场的独家权利。(生物谷Bioon.com)

原文出处:U.S. FDA Approves IMBRUVICA® (ibrutinib) as First Approved Treatment Specifically for Adults with Chronic Graft-Versus-Host-Disease (cGVHD) -- A Serious, Potentially Life-Threatening Condition -- After Failure of One or More Lines of Systemic Therapy

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