临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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凝血因子新药 3 期临床数据展现积极 或治疗儿童患者

来源:药明康德 2017-07-15 09:37



近日,Bio Products Laboratory(BPL)公开了一项名为 TEN02 的 3 期前瞻性临床研究的最新数据。该研究旨在评估 Coagadex(人源凝血因子 X)用于预防 12 岁以下患有中度到重度遗传性凝血因子 X 缺乏症 (hereditary factor X deficiency) 儿童的出血症状。这些数据于近日在德国柏林举行的国际凝血和止血学会(International Society on Thrombosis and Haemostasis)2017 年大会上公布。

遗传性凝血因子 X 缺乏症是一种罕见的出血障碍,在美国大约有 300-600 名患者。血液循环中的凝血因子 X 是凝血系统的一个重要组成部分。它的缺乏会导致患者的出血风险增加,并需要进行类似对血友病患者一样的疾病管理。


▲凝血因子 X 缺乏症的疾病机理(图片来源:Coagadex 官方网站)

Coagadex 已经于 2015 年 10 月经 FDA 批准,用于治疗成人和儿童(12 岁以上)遗传性凝血因子 X 缺乏症患者,用于按需治疗和控制出血事件,以及轻度遗传性凝血因子 X 缺乏症患者围手术期的出血管理。Coagadex 是唯一经 FDA 批准的治疗遗传性凝血因子 X 缺乏症的产品。

TEN02 研究的主要临床终点是 Coagadex 的预防效力,研究人员认定 Coagadex 在所有符合方案人群 (per-protocol population) 中的效果都为“优秀”。研究的建议每周两次 40-50 IU/kg 的 Coagadex 给药方案,剂量和频率在初始六周内进行调整,以维持凝血因子 X 浓度在 5IU/dL 以上(峰值≤120 IU/dL)。研究数据显示,Coagadex 有效防止了 12 岁以下中度到重度凝血因子 X 缺乏症患者的出血症状。与之前在 12 岁以上的人群研究一致的是,Coagadex 的耐受性和安全性良好。



“由于反复出血的长期伤害,一种含有单一凝血因子的预防性治疗方案被认为是治疗此类出血性疾病的最佳方法,”英国剑桥大学医院(Cambridge University Hospitals)的儿科血液学顾问,TEN02 临床试验的研究员之一 Michael Gattens 博士说:“我们第一次有了使用 Coagadex 作为减少和预防出血的预防性治疗方案的有效性和安全性数据,以及治疗患有遗传性凝血因子 X 缺乏症儿童的潜在剂量指导。”

2015 年,Coagadex 已被批准用于治疗成人和 12 岁以上儿童。这些新的数据有望扩大 Coagadex 的适用人群范围。我们衷心希望这款新药能够为更多的患者带来福音。 (生物谷 Bioon.com)
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