细胞治疗

细胞治疗是指利用某些具有特定功能的细胞的特性,采用生物工程方法获取和/或通过体外扩增、特殊培养等处理后,使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞、促进组织器官再生和机体康复等治疗功效,从而达到治疗疾病的目的

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细胞免疫治疗的商品化模式

来源:抗体圈 2017-06-12 13:47



在免疫治疗的嵌合抗原受体CAR-T细胞治疗手段中,病人的T细胞被提取,在其上用基因控制表达一种对肿瘤抗原有特异性的细胞表面受体。通过这种特异性受体-(肿瘤)抗原的结合,引发免疫反应来摧毁癌细胞。到目前为止,这种方法在血癌患者的临床实验中已取得了卓越的成果。这也开启了对这个领域的热烈的研究和经济投资,现也被看成学术界及行业内领军人士对这行终点线的冲刺。

在本文中,我们着重于怎样将治疗方式销售给客户。关于这方面,有一点是明确的:用于商品化T细胞癌症治疗的商业模式有异于传统生物技术公司采用的现货供应方式。这是由于细胞治疗(相对于小分子和单抗治癌药物)在生产、供应链、偿付和临床应用上有独特的自然属性----并且这种独特性对于自体(源于自身的)产品比异体(源于捐赠者的)产品更尤为突出。

本文提出了四种可用于T细胞癌症治疗的商业模式:1)单一中心共置生产模式,2)星状模式,3)经销模式,4)传统医药公司模式。虽然本文聚焦在欧洲境内的商品化,但相关讨论对其他大国,如美国,也适用。之所以选择欧洲,是因为其有28个会员州,这对于讨论面向T细胞治疗的商品化的许多重要概念更容易些,譬如远距离运输和跨境支付。而且,虽然讨论重点在CAR-T细胞治疗,但讨论原则可类推至其他前沿治疗,如T细胞受体的工程T细胞治疗。

商业模式

单一中心共置生产模式:

癌症病人在欧洲单一著名的癌症中心接受CAR-T细胞治疗,相关产品生产厂家就位于附近。主要优点:1)全方位监控产品的各个方面,2)简单供货链/物流,3)单一生产地中等开销、较低监管负担和降低商业复杂度,4)癌症中心的声誉可以用于市场而带来充盈资本。主要缺点:1)治疗病人数量有限,不易扩大,2)次最优市场把控,3)跨境支付问题,4)不利医患关系,5)共置生产单位建立和病人护理的困难。

星状模式:

一个生产中心对全欧一些著名癌症中心提供CAR-T细胞治疗。这种模式操作的具体方式要看是自体还是异体治疗。自体治疗以服务为本,病人T细胞在欧洲癌症中心收集并运到生产厂家。治疗用的嵌和抗原受体后的T细胞被运回癌症中心用于病人注射。异体治疗通过现货供应方式,健康捐赠者提供T细胞产生治疗细胞银行系统,所有的治疗细胞都从生产厂供应。然后治疗细胞被运到癌症中心为病人所用。主要优点:1)单一生产地à中等花销、较低监管负担和降低商业复杂度,2)初期可控,3)生产可扩大,4)更高的市场把控基于病人在本国治疗的优势。主要缺点:1)供货链困难,2)源于不同病人的自体治疗产品物料的差异,3)对病人注射治疗低监控以及治后护理。

经销模式:

CAR-T细胞治疗被开发商在一个国家而不是欧洲范围地以单一中心共置生产模式或星状模式商品化。虽然单一中心共置生产模式可能对供应欧洲范围有困难,但对供应一国来说是可行的。而后这种治疗经销到其他会员州的癌症中心和生产厂,在其本国进行商品化。这种模式对于一个公司,仅能在一个欧洲主要国家对其产品商品化但又希望进军他国还能维持高水准的全面监控,是一种良好的选择。主要优点:1)通过商品化过程对治疗的开发进行监控,2)较低资金需求(与上一种模式相比),3)在低成本下维持质量,4)下属经销商资产去风险化。主要缺点:1)较低经济收益,2)需要依靠合适下属经销中心的发展,3)质量监控有限,4)可防范性的风险。

传统医药公司模式:

一个(或多个)生产厂向遍布全欧的大量医院提供CAR-T细胞治疗。主要优点:1)已被证明传递高额回报,2)在医疗行业已富盛名。主要缺点:1)对大多T细胞治疗不适用。

讨论

四种商业模式已被介绍,如图。区分这些模式有两种重要特性:1)在一个特定地域(欧洲或美国)生产用于治疗的T细胞的生产地数量,2)在这地区提供对病人注射治疗的癌症中心数量。四种重要参数指出了最终商业模式的选择原则:1)治疗的T细胞是自体还是异体,2)T细胞治疗的安全性,3)治疗的生产和供应链的复杂度,4)年度受治疗的病人数量。迄今,星状模式最受欢迎。虽然这些产品还没有商业化成功,但这种星状模式在失败中起的作用不明显。所以用这种模式几乎是必定的,然而还需用早期应用中所习得的知识优化。用其他模式的经验非常有限(或不存在)。基于以上所有,一个T细胞公司应很早就考虑商业模式,最晚在做关键实验以前,并且接受商业模式也许需要改善和执行一种没被证实的模式或实际上比先驱于原有的模式。最后信息:如果商品化的策略被仔细考虑了、高度优化了以及高效执行了,特异性T细胞癌症治疗才能应验健康和经济方面的潜力。

参考文献:

Malik NN, Durdy MB.Commercialisation of CAR T-cell therapies: business model spectrum.Drug Discov Today. 2017 Jan;22(1):1-4.
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