临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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真实世界大数据——破解药品上市再评价混沌之局

来源:网络 2017-06-05 09:54

真实世界研究是起源于实用性的临床试验,属于药物流行病学的范畴。是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究,因此其得出的结果具有很高的外部有效性。当前,针对药品上市后的真实世界临床研究已在世界兴起,其在医药行业的影响力将不容小觑。患者、医生、医疗保险提供方、监管者以及政策制定者都在努力寻求各种来自于特定人群药品使用的准确信息。而真实世界研究则将成为药品临床应用、医保制定、临床路径等各方参考的重要依据,有望对未来医药行业产生深刻影响。

伴随着每一次政策的调整,行业的发展格局都将产生深刻的影响。去年是“十三五”规划的第一年,国务院各相关部门发布了一系列跟医药相关的规划,如健康中国2030、十三五卫生健康规划、医药工业规划、战略性新兴产业规划,生物产业规划等等,这一些列的部署代表了政府高层对未来几年中长期规划的思路。而在药品监管层面,最明显的变化就是药品的注册标准在提高、准入难度在加大。根据化学药品注册分类改革工作方案,分为“一创二改三抢四仿五进口”,核心思想是提高新药的注册标准。创新药是全球新,而且具有临床价值;改良型新药,强调优效性;而仿制药则强调“一致性”。

有专家曾针对国内二十几家大型企业做过关于一致性评价的调查,由于各自的要求、标准不同,真正开展临床研究寥寥可数,目前开展BE(生物等效性,Bioequivalency,简称BE)评价备案数16个,真正BE评价顺利通过的仅有几个,预计2017年企业BE实验将陆续展开,品种投入500-800万/个,如果有10个品种则几乎要投资近亿元。由此来看,关于药品上市后的再评价似乎让很多药企都陷入了迷茫和困局之中。

真实世界大数据研究或将改变这种困局。

将真实世界研究与大数据研究的方法应用于药品上市再评价,通过构建大数据的采集分析系统,进一步阐述药品上市后真实世界中的安全性、一致性甚至差异性的相关影响因素,不仅能够提高临床药学学科建设以及临床药物应用的安全水平,对于药企而言,也能够进一步挖掘产品的潜在竞争优势,激发产品更强生命力,提升产品生命周期。

当前在药物BE的临床评价上会有两个挑战:一是如何获得有效的数据资源以及多中心临床试验资源;二是如何加速病例入组,并保证数据处理的质量和品质,以使临床试验能够快速、高质量完成,而真实世界研究恰好能够解决这两个问题。目前LinkDoc与全国数百家大型三甲医院、临床试验中心开展医疗大数据合作,这其中既包括了国家药物临床试验机构,也包括目前还未获得药物临床试验机构资格认定,但通过真实世界数据基础设施建设和管理改造已具备承接药物临床试验条件的医院,可以通过真实世界研究的技术和人力专业服务,把这些药物临床试验的基地变成科研服务的基地,从而给BE带来更多的可用的优质资源。

基于真实世界研究不仅可以做药品的一致性评价,还可以做药品的差异化评价——即对于特定人群药品使用的精准定位,从而挖掘产品潜在的竞争力。

在做药品安全性、一致性评价时,动辄就要做一个临床试验,但从成本角度来说,大型传统临床试验的费用水涨船高,但由此获得的临床证据却没有得到相应程度的积累,也就是说,每次审批决策都要重新开展规模相似的临床试验,这意味着成本经济性较差。同样的问题也出现在对药品差异化的评价上,很多企业即使有差异化、具备可挖掘潜力的产品,但却没有相应的预算去支持其用传统临床试验——从循证医学角度找到高级别的证据将其产品的差异化和潜在竞争力挖掘出来,并呈现到销售团队乃至市场面前。
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