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国际、国内药企的新药研发情况即时跟踪。新药是指化学结构、药品组分和药理作用不同于现有药品的药物。根据《药品管理法》 以及2007年10月1日开始执行的新《药品注册管理办法》,新药系指未曾在中国境内上市销售的药品。

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Shire罕见病药Lanadelumab三期获积极数据

来源:新浪医药新闻 2017-05-19 18:31




5月18日消息,美国罕见病药物开发领导者夏尔(Shire)制药公布称公司的Lanadelumab临床3期试验HELP?取得了积极的顶线数据,该研究是一项国际多中心的随机、双盲对照持续26周的,用于评估皮下注射Lanadelumab相比较安慰剂治疗12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者的安全及有效性。

遗传性血管性水肿是一具有家族史,反复发生软组织急性局限性水肿的疾病。全世界范围,每一万至五万人中会有一例患者。该疾病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀,肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛,严重影响患者的生活质量,如果发病部位在喉部,则可能会危及生命。

相比较安慰剂,Lanadelumab治疗的三个用药组均达到了具有显着统计学及显着临床意义的主要试验终点和所有次要终点。相比较安慰剂,300mg每两周一次的Lanadelumab可以使HAE发作频率降低87%(p <0.001)。无论基线的发作频率多少,试验结果均具有一致性。更为重要的是,相比安慰剂,在3个用药组中,周期26周的每两周一次给药或每月一次给药均获得了更多的无发作患者人数的研究结果。安全性方面,在26周用药时间内,没有用药相关的严重副作用或死亡事件的发生,最常见不良反应为注射部位的疼痛(安慰剂组29.3% vs Lanadelumab综合42.9%)。

这项研究代表了全部的HAE疾病谱。总的来说,其中52%的HAE患者具有每个月发病三次或更多次的基线水平,65% 的患者属于喉部曾经发病的情况,56%的患者在接受长期预防(LTP)。90%的HAE患者完成了最终的研究,其中96%的患者人群进入到了正在进行中的长期安全性研究(HELP? study extension)。

麻省总医院Aleena Banerji博士表示:“在美国,可以选择的治疗方案包括急性发作的注射治疗或一周两次的短效静脉输注治疗。Lanadelumab如果可以获得批准,将成为HAE患者显着降低疾病发作的长效治疗选择,只需每4周一次的皮下注射。”

柏林夏里特医学院Marcus Maurer教授则表示:“HAE患者渴望没有血管性水肿发作的独立生活。Lanadelumab对于治疗HAE具有很大潜力,或许可以改变未来的治疗策略。”

夏尔制药首席执行官Flemming Ornskov博士表示:“临床3期积极顶线数据让我们倍受鼓舞,我们在HAE治疗上具有近十年的经验,同时拥有强大的产品组合。我们相信这些具有很大临床潜力的数据将可以改变患者的治疗方式。”

夏尔制药计划在2017年底或2018年初向美国FDA提交Lanadelumab的生物制品许可申请(BLA)。该药物同时已经获得了FDA的孤儿药及突破性疗法认定。欧盟EMA也已授予该药孤儿药地位认定。

关于Lanadelumab

Lanadelumab是一款全人源化的单克隆抗体药物,可以特异性结合和抑制血浆激肽释放酶,目前正在进行预防HAE患者血管性水肿发作的临床研究中。该药物给药方式为皮下注射,在HAE患者体内的半衰期为14天。(生物谷Bioon.com)
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