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FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

来源:新浪医药/newborn 2017-05-17 14:41

Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化首创的(first-in-class)肌肉激活药物,用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者,目前,Cytokinetics 正在开发小分子候选药物,专门用于增加肌肉功能和收缩能力。



近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物 CK-2127107 治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的孤儿药地位(orphan drug designation)。CK-2127107 由 Cytokinetics 与日本药企安斯泰来(Astellas)合作开发,这是一种新一代快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂(FSTA),开发用于脊髓性肌萎缩症(SMA)、慢性阻塞性肺病(COPD)及其他一些与骨骼肌无力和 / 或疲劳相关疾病的潜在治疗。

双方于 2013 年达成初步合作,Cytokinetics 授予安斯泰来共同开发及共同商业化 CK-2127107 治疗非神经肌肉适应症的独家权利。2014 年双方扩大合作,纳入某些特定的神经肌肉适应症,包括脊髓性肌萎缩症(SMA)。根据 2016 年进一步修订的协议,安斯泰来拥有 CK-2127107 及其他快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂(FSTA)治疗非神经肌肉适应症和某些神经肌肉适应症(包括脊髓性肌萎缩症 [SMA] 和肌萎缩性脊髓侧索硬化症[ALS])、以及其他新颖作用机制的骨骼肌激活剂治疗全部适应症的全球开发和商业化独家授权。

在美国,孤儿药(Orphan drug)是指用于患病人群不到 20 万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场,美国对孤儿药研发的激励强度是最大的,除了 7 年的市场独占期,还有税费减免等其他一系列优惠政策。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种严重的神经肌肉疾病,发病率为 1 /6000-1/10000,该病是最常见的潜在致命性遗传病之一。SMA 表现为不同程度的由进行性肌无力导致的呼吸和行动不便。根据症状初发年龄,SMA 可分为 4 种类型,分别为:I 型(婴幼儿型),II 型(中间型),III 型(青少年型),IV 型(成人发病型)。患者预期寿命和疾病的严重程度由 SMA 类型不同而异:I 型患者预后最差,预期寿命一般不超过 2 年;IV 型患者预期寿命可能与常人无异,但会因四肢近端肌肉逐渐衰弱最终导致行动不便。目前,在临床上,SMA 的治疗选择极其有限,因此该领域对解决疾病症状和修饰疾病进程的新治疗方案,存在着高度未满足的医疗需求。

Cytokinetics 公司执行副总裁兼研发主管 Fady I.Malik 表示,该公司非常高兴 FDA 授予 CK-2127107 治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的孤儿药地位。目前,该公司正在探索该药改善 SMA 患者肌肉功能和身体活动能力的潜力,一项正在开展的 II 期临床研究数据预计将在今年晚些时候获得。

Spinraza:全球首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物

值得一提的是,去年底,由生物技术巨头百健(Biogen)与 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza(nusinersen)获得美国 FDA 批准,用于脊髓性肌萎缩症(SMA)儿科患者和成人患者的治疗。

Spinraza 是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变 SMN2 基因的剪接,以增加全功能性 SMN 蛋白的生产;在临床研究中,Spinraza 治疗显着提高了 SMA 患者的运动机能。此次批准,使 Spinraza 成为全球首个也是唯一一个获批治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。

Cytokinetics:肌肉激活药物研发领域的领导者

除了 CK-2127107 之外,安斯泰来与 Cytokinetics 正在合作开发多款骨骼肌激活剂,其中快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂(FSTA)先导药物 tirasemtiv 治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)已处于 III 期临床开发。

另外,Cytokinetics 也与美国生物技术巨头安进(Amgen)达成了战略合作,开发心脏肌肉激活剂 omecamtiv mecarbil,目前该药治疗慢性心脏衰竭已处于 III 期临床开发。同时,双方也正在合作开展新一代心脏肌肉激活剂的临床前研究。

Cytokinetics 公司的管线资产如下表所示:(生物谷 Bioon.com)


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