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Science:重磅!日柏醇有望治疗贫血症等铁转运障碍

来源:生物谷 2017-05-13 19:42


图片来自Julie McMahon/Liz Ahlberg Touchstone, University of Illinois。

2017年5月13日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,研究人员发现一种关键分子可能导致人们开发出治疗贫血症和其他的铁转运障碍的新方法。

这些研究人员发现存在于日本柏树叶子中的一种被称作日柏醇(hinokitiol)的小分子能够逆转动物体内的铁转运障碍。他们证实日柏醇能够成功地逆转疾病模式斑马鱼中的铁缺乏和铁超负荷。因此,日柏醇具有重大的治疗潜力。相关研究结果发表在2017年5月12日的Science期刊上,论文标题为“Restored iron transport by a small molecule promotes absorption and hemoglobinization in animals”。论文通信作者是美国达纳-法伯癌症研究所/波士顿儿童医院医师Barry Paw博士、美国东北大学药物科学系研究员Jonghan Kim博士和美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校科学家Martin Burke博士。这些新的发现可能对缺铁性贫血症和铁超负荷肝脏疾病等一系列铁转运障碍产生影响。

Paw说,“若没有铁,生命本身将不会存在。铁转运是非常重要的,这是因为它在血液的氧气运输、关键的代谢过程和DNA复制中发挥着作用。”

铁调节对健康是必不可少的

尽管铁对健康的很多方面是至关重要的,但是在没有身体的铁转运蛋白的帮助下,它不能够进行自我运输。很多人类铁缺乏或铁超负荷疾病是由遗传性或获得性的负责运输铁跨过细胞膜、亚细胞区室和线粒体膜的蛋白功能丢失导致的。

Paw说,“令人吃惊的是,我们在斑马鱼体内观察到日柏醇能够结合细胞膜内部或外部的铁,并且将它运输到最需要它的地方。”

比如,铁是血红蛋白的一种必需的辅因子。在脊椎动物的血液中,血红蛋白携带着氧气。但是如果铁转运蛋白缺乏的话,那么铁不能够跨过细胞膜和进入细胞的线粒体内部,从而阻断血红蛋白产生的一个必需步骤。红细胞是体内最需要铁的地方,因此如果铁转运蛋白缺失的话,那么贫血症就会产生。

另一方面,如果太多的铁堆积在细胞内部也不是件好事情。铁超负荷能够导致心脏、肝脏和胰腺中的组织损伤、DNA损伤和危及生命的器官功能衰竭。这能够是由遗传性的铁转运蛋白缺乏或在很多不同的医学疾病的治疗过程中经常需要接受的血液输注导致的。

一种治疗铁转运障碍的全新方法

Burke起初发现日柏醇能够在体外运输铁跨过细胞膜,随后与Paw和其他的合作者合作在疾病模式动物体内测试它的疗效。

Paw和合作者们观察到尽管在通常执行铁运输功能的天然铁转运蛋白缺乏的情形下,日柏醇分子能够结合铁原子,运输它们跨过细胞膜、进出线粒体。

Paw说,“如果存在一种遗传错误,那么细胞膜不会为了运输铁而打开。但是当服用日柏醇时,它结合来自细胞和线粒体内部或外面的铁,并且将它转运到需要它的地方。”

Paw说,“因此,一个小分子具有巨大的治疗潜力是非常激动人心的。”(生物谷 Bioon.com)

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原始出处:

Anthony S. Grillo1, Anna M. SantaMaria, Martin D. Kafina et al. Restored iron transport by a small molecule promotes absorption and hemoglobinization in animals. Science, 12 May 2017, 356(6338):608-616, doi:10.1126/science.aah3862

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