临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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王皓毅研究员:基于CRISPR-Cas9系统的模式小鼠构建

来源:生物谷 2017-03-27 17:28



在第一天的会议中,来自中国科学院动物研究所干细胞与生殖生物学国家重点实验室基因工程技术研究组组长、2014年入选“青年千人计划”的王皓毅研究员关于CRISPR-Cas9基因编辑技术在小鼠模型构建、T细胞基因编辑和基因表达调控的应用的报告激起了热烈的反响。

CRISPR-Cas9基因编辑技术近两年来引领基因工程技术研究发展的一个高潮,不同与以往的基因编辑技术,CRISPR-Cas9以其精准高效以及在细胞以及多种常用模式动物中的广泛应用,为基因编辑甚至基因治疗提供了可能。



王皓毅研究组率先通过受精卵注射CRISPR-Cas9获得多基因敲除小鼠,并建立了受精卵电击的方法用以取代低通量且技术要求极高的显微注射技术,从而简化了动物模型的构建并优化了方法。这一系列工作大大提高了基因修饰小鼠构建的效率和速度。同时,王皓毅研究员还参与了Casilio系统的建立,利用CRISPR-Cas9技术实现了原位基因表达的调控,除了定点激活以外,还可以实现多个位点的同时调控,以及特异性调高或降低目的基因的表达,为疾病和生命科学的体内研究提供了重要工具。

另外值得一提的是,王皓毅研究员在CAR-T系统中成功建立了基于CRISPR-Cas9的单基因和多基因敲除技术,为细胞免疫治疗研究提供了工具。
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