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nature新闻报道胆固醇药物靶向PCSK9蛋白,让心脏更健康

来源:nsture 2017-03-21 10:25

 

多年来,医学研究人员希望,一种新兴的胆固醇药物靶向一种称为PCSK9的蛋白质可以是下一代的大爆炸治疗。现在,一项大型临床试验已经证明这种方法可以降低心脏病的风险。但仍不清楚这些药物--它们试图模仿有益的基因突变。

研究结果发表在"新英格兰医学"杂志上,并于3月17日在美国华盛顿特区的美国心脏病学会议上发表,显示一种名为evolocumab(Repatha)的药物将心血管死亡,心脏病发作和中风的风险降低约20 %。这种风险的降低与患者单独服用他汀类药物所看到的大致相同。在另一项措施中,还包括住院治疗导致心脏血流减少的情况,evolocumab将风险降低15%。

美国食品和药物管理局(FDA)在2015年批准了evolocumab用于一些高胆固醇的患者,基于数据显示该药物可以降低血液中"坏"低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的循环水平 60%。但研究人员没有证据表明,该药物也可以防止心脏病发作或中风

康涅狄格州纽黑文耶鲁大学心脏病学家Harlan Krumholz说:"这是一个非常重要的研究"。

新的结果来自超过27,500名参与者的试验证实了抑制PCSK9可以控制胆固醇和心脏病风险的概念。现在的问题是,医生和医疗保健支付者是否会认为这种好处足以保证大约14,000美元的年度价格标签。

坎坷之路

PCSK9蛋白通过调节细胞表面上的LDL受体蛋白的数量来帮助控制血液中坏胆固醇的量,其使LDL流出循环。在PCSK9基因中具有天然存在的突变的人具有异常低水平的坏胆固醇,并且发展为心脏病的风险降低了88%。

然而,将这些信息转化为成功的治疗是一个挑战。一些靶向PCSK9的药物正在开发或已批准,但是evolocumab是第一个报告这种大型试验的结果的药物。

总部位于纽约市的辉瑞公司在患者试验中遇到问题后,于去年放弃了一种叫做bococizumab的PCSK9阻断药物。Bococizumab,如evolocumab,是结合PCSK9蛋白的抗体。但是接受博卡霉单抗的受试者倾向于形成针对该药物的免疫应答,其干扰治疗过程。

并且FDA批准了由Amgen在Thousand Oaks,California制造的evolocumab,仅用于某些患者,例如具有引起极高水平LDL的遗传病症的那些患者。

价格问题?

现在,关于evolocumab的数据已经进入,一些保健支付者,如保险公司和政府计划可能更愿意承担治疗的陡峭成本。但任何新的胆固醇药物面临来自廉价他汀类药物的激烈竞争,已被用于控制LDL水平几十年。

一些分析师说:"证明统计上显着的心脏健康益处不足以确保PCSK9药物作为下一个大事情的地位"。纽约市投资银行Leerink Partners的分析师在3月15日发布的一份报告中写道:"更重要的障碍是支付者限制获得这些药物的障碍"。

为了超过这个阈值,Leerink的分析师估计,evolocumab需要将心血管风险降低25%或更多。

Krumholz说:"总的来说,根据多少evolocumab减少体内低密度脂蛋白胆固醇的量,降低的风险小于预期的风险"。他补充说:"但是,有益的证据足够强大,他将与患者讨论将该药物作为一种不错的选择"。(生物谷Bioon.com)

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