新药

国际、国内药企的新药研发情况即时跟踪。新药是指化学结构、药品组分和药理作用不同于现有药品的药物。根据《药品管理法》 以及2007年10月1日开始执行的新《药品注册管理办法》,新药系指未曾在中国境内上市销售的药品。

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基于基因组的“胆固醇药物”可以有效降低心脏病的风险

来源:来宝网 2017-03-20 09:48



多年来,医学研究人员希望,一种新兴的胆固醇药物靶向一种称为 PCSK9 的蛋白质可以是下一代的大爆炸治疗。现在,一项大型临床试验已经证明这种方法可以降低心脏病的风险。但仍不清楚这些药物 -- 它们试图模仿有益的基因突变。

研究结果发表在“新英格兰医学”杂志上,并于 3 月 17 日在美国华盛顿特区的美国心脏病学会议上发表,显示一种名为 evolocumab(Repatha)的药物将心血管死亡,心脏病发作和中风的风险降低约 20 %。这种风险的降低与患者单独服用他汀类药物所看到的大致相同。在另一项措施中,还包括住院治疗导致心脏血流减少的情况,evolocumab 将风险降低 15%。

美国食品和药物管理局(FDA)在 2015 年批准了 evolocumab 用于一些高胆固醇的患者,基于数据显示该药物可以降低血液中“坏”低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的循环水平 60%。但研究人员没有证据表明,该药物也可以防止心脏病发作或中风

康涅狄格州纽黑文耶鲁大学心脏病学家 Harlan Krumholz 说:“这是一个非常重要的研究”。

新的结果来自超过 27,500 名参与者的试验证实了抑制 PCSK9 可以控制胆固醇和心脏病风险的概念。现在的问题是,医生和医疗保健支付者是否会认为这种好处足以保证大约 14,000 美元的年度价格标签。

坎坷之路

PCSK9 蛋白通过调节细胞表面上的 LDL 受体蛋白的数量来帮助控制血液中坏胆固醇的量,其使 LDL 流出循环。在 PCSK9 基因中具有天然存在的突变的人具有异常低水平的坏胆固醇,并且发展为心脏病的风险降低了 88%。

然而,将这些信息转化为成功的治疗是一个挑战。一些靶向 PCSK9 的药物正在开发或已批准,但是 evolocumab 是第一个报告这种大型试验的结果的药物。

总部位于纽约市的辉瑞公司在患者试验中遇到问题后,于去年放弃了一种叫做 bococizumab 的 PCSK9 阻断药物。Bococizumab,如 evolocumab,是结合 PCSK9 蛋白的抗体。但是接受博卡霉单抗的受试者倾向于形成针对该药物的免疫应答,其干扰治疗过程。

并且 FDA 批准了由 Amgen 在 Thousand Oaks,California 制造的 evolocumab,仅用于某些患者,例如具有引起极高水平 LDL 的遗传病症的那些患者。

价格问题?

现在,关于 evolocumab 的数据已经进入,一些保健支付者,如保险公司和政府计划可能更愿意承担治疗的陡峭成本。但任何新的胆固醇药物面临来自廉价他汀类药物的激烈竞争,已被用于控制 LDL 水平几十年。

一些分析师说:“证明统计上显着的心脏健康益处不足以确保 PCSK9 药物作为下一个大事情的地位”。纽约市投资银行 Leerink Partners 的分析师在 3 月 15 日发布的一份报告中写道:“更重要的障碍是支付者限制获得这些药物的障碍”。

为了超过这个阈值,Leerink 的分析师估计,evolocumab 需要将心血管风险降低 25%或更多。

Krumholz 说:“总的来说,根据多少 evolocumab 减少体内低密度脂蛋白胆固醇的量,降低的风险小于预期的风险”。他补充说:“但是,有益的证据足够强大,他将与患者讨论将该药物作为一种不错的选择”。(生物谷 Bioon.com)

文章出处:

1.Marc S. Sabatine et al.Evolocumab and Clinical Outcomes in Patients with Cardiovascular Disease,N. Engl. J. Med(2017).DOI: http://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1615664.

2.Blom DJ et al.A 52-week placebo-controlled trial of evolocumab in hyperlipidemia.N Engl J Med(2014).DOI: 10.1056/NEJMoa1316222.
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